Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de juillet 2017 - Point d'information

24/08/2017
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 11 au 13 juillet 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ».

Le COMP a rendu 16 avis favorables pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • Le syndrome myélodysplasique (asunercept),
  • La naevomatose basocellulaire (syndrome de Gorlin) (itraconazole),
  • Le carcinome hépatocellulaire (médicament chimique),
  • La mucopolysaccharidose de type VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) (odiparcil),
  • La dysplasie bronchopulmonaire (protéine D du surfactant recombinante),
  • La maladie de Wilson (thérapie génique),
  • La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense ; facteur de croissance épithélial)
  • Le gliome (picropodophyllin ; immunothérapie),
  • La tuberculose (vaccin),
  • L’ataxie de Friedreich (thérapie génique),
  • La sclérose tubéreuse (sirolimus),
  • Le cancer du pancréas (sodium 2-hydroxylinoleate),
  • L’hypertension artérielle pulmonaire (tacrolimus),
  • La mucoviscidose (teicoplanine).

Suite à l’avis favorable du CHMP, le COMP a recommandé :

  • le maintien du statut orphelin pour une nouvelle indication de l’autorisation de mise sur le marché de Soliris (eculizumab) dans le traitement de la myasthénie,
  • le retrait du statut orphelin à l’autorisation de mise sur le marché de Cuprior (trientine tetrahydrochloride) dans le traitement de la maladie de Wilson.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.