Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion de décembre 2015 - Point d'Information

20/12/2015
Ce Comité est chargé de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).

Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 6 PIPs, ainsi qu’un avis défavorable pour un PIP.
25 décisions positives de modifications de PIPs, 5 dérogations spécifiques de développement pédiatrique et 1 vérification complète de réalisation de PIP préalable à la demande d’AMM (Ipilimumab), ont également été octroyées.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour 6 PIPs dans les indications suivantes :
  • Traitement de l’hyperfonction du cortex surrénal pour osilodrostat,
  • Traitements de la rectocolite hémorragique et de la maladie de Crohn pour abrilumab,
  • Prévention contre la grossesse et traitement des dysménorrhées pour 17 bêta-estradiol / étonogestrel,
  • Traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne pour éteplirsen,
  • Prévention des infections respiratoires basses causées par le virus respiratoire syncytial pour l’anticorps recombinant humain protéine de fusion (REGN2222),
  • Traitement de l’infection VIH-1 pour rilpivirine / dolutegravir.

Le PDCO a rendu un avis négatif pour un PIP dans l’indication suivante :

  • Diagnostic de la maladie hépatique pour 13C-Methacetin.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

 Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues :

  • après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO,
  • et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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