Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion de janvier 2016 - Point d'Information

30/01/2016
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).

Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 16 PIPs.
27 décisions positives et une opinion négative de modifications de PIPs, 7 dérogations spécifiques de développement pédiatrique et 4 vérifications complètes de réalisation de PIP préalables à la demande d’AMM (Everolimus – Velaglucerase alfa – une immunoglobuline normale humaine - Ozenoxacine), ont également été octroyées.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour 16 PIPs dans les indications suivantes :

  • Traitement de la myasthénie gravis pour eculizumab
  • Traitement de l’ostéoporose pour romosozumab,
  • Traitement des tumeurs malignes du tissu lymphoïde et du système nerveux central pour nivolumab,
  • Traitement du mélanome pour binimetinib (PRX 102),
  • Traitement du psoriasis pour guselkumab,
  • Traitement du mélanome pour encorafenib,
  • Traitement de la leucémie aigüe myéloïde pour gemtuzumab lié à l’ozogamicine,
  • Traitement du Niemann-Pick disease, type C pour arimoclomol (citrate),
  • Traitement du diabète de type 2 pour exenatide,
  • Traitement des infections respiratoires basses causées par le virus respiratoire syncytial humain pour (2R,3R,4R,5R)-5-(4-amino-2-oxopyrimidin-1(2H)-yl)-2-(chloromethyl)-4-fluoro-2-((isobutyryloxy)methyl)tetrahydrofuran-3-yl isobutyrate (ALS-008176),
  • Anesthésie locale pour tetracaïne (hydrochloride) / oxymétazoline (hydrochloride),
  • Prévention des nausées et vomissements pour rolapitant, 
  • Traitement du syndrome de Wiskott Aldrich (WAS)  pour la fraction enrichie de cellules autologues CD34+ qui contient des cells CD34+ transduites avec le vecteur lentiviral qui encode pour la séquence humaine cDNA WAS,
  • Traitement de l’immunodéficience primaire pour une immunoglobuline humaine normale,
  • Prévention de l’infection influenza pour le vaccin pandémique influenza (H5N1) (antigène de surface inactivé adjuvanté),
  • Traitement de la glomérulonéphrite et du syndrome néphrotique pour lévamisole (hydrochloride).

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

 Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues :

  • après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO,
  • et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

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