Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 10-13 octobre 2017 - Point d'information

19/12/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte (aGvHD) pour le ruxolitinib phosphate,
  • Traitement de la lymphohistiocytose hémophagocytaire pour l’émapalumab,
  • Prévention de la maladie méningococcique pour les polysaccharides des sérogroupes A, C, Y et W du Neisseria meningitidis conjugués à l’anatoxine tétanique (MenACYW),
  • Traitement de la dyslipidémie pour les acides de l’oméga-3-carboxylique,
  • Traitement de l’hyperoxalurie pour l’oligonucléotide de siRNA double brin synthétique dirigé contre l'ARNm d'hydroxyacide oxydase 1 lié par covalence à un ligand contenant trois résidus de N-acétylgalactosamine,
  • Traitement de la dépression du post partum pour l’allopregnanolone,
  • Traitement de la sclérose en plaques pour le Recombinant humanised IgG4 monoclonal antibody against MSRV-Envelope protein (GNbAC1),
  • Traitement de la carence en fer ou anémie ferriprive pour le β-ferric oxyhydroxide hydroxyethyl amylopectin glucoheptonic acid (polyglucoferron),
  • Prévention de la maladie causée par Streptococcus pneumoniae pour le polysaccharide pneumococcique sérotypes 1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 14, 18C, 19A, 19F, 22F, 23F, 33F - conjugué diphtérie CRM197 / pneumococcal polysaccharide serotype 3 – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 4 – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 5 – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 6A – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 6B – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 7F – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 9V – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 14 – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 18C – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 19A – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 19F – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 22F – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 23F – diphtheria CRM197 conjugate / pneumococcal polysaccharide serotype 33F – diphtheria CRM197 conjugate ((Vaccin conjugué 15-valent polysaccharidique pneumococcique [V114]).

Ont été également été octroyées :  

  • 6 opinions positives et une opinion de refus de dérogation complète produit-spécifique de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie,
  • 20 opinions positives et une opinion de refus de modifications de PIPs en cours de réalisation, et une opinion de dérogation en remplacement du PIP.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

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