Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 12-14 octobre 2016 - Point d'information

21/11/2016
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).

Le PDCO a rendu au cours de cette session 5 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Prévention des crises de migraine pour le galcanezumab,
  • Traitement de la constipation induite par les opïoides pour le naldemedine tosylate,
  • Traitement de l’hémophilie congénitale A et B pour le facteur de coagulation VIIa avec albumine liée à la protéine de fusion recombinante (rVIIa-FP),
  • Traitement de la déficience congénitale du facteur VII pour le facteur de coagulation VIIa avec albumine liée à la protéine de fusion recombinante (rVIIa-FP),
  • Traitement des troubles du spectre de la Neuromyélite Optique pour l’inebilizumab,

Ainsi que 3 refus de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Prévention des psychoses pour le 4H-pyrazolo[3,4-d]pyrimidin-4-one, 1,5-dihydro-6-(2-pyridinylmethyl)-1-(tetrahydro-2H-pyran-4-yl) (avec refus d’une dérogation spécifique)
  • Prévention des infections précédant les procédures invasives pour le chlorhexidine gluconate / alcool d’isopropyl (avec report), adopté de sa propre initiative par le PDCO,
  • Traitement de la déficience d’antithrombine pour l’antithrombine alfa (avec report et dérogation spécifique).

Ont été également été octroyées : 

  • 26 décisions positives et 1 décision négative de modifications de PIPs,
  • 3 opinions positives et un refus de dérogations spécifiques de développement pédiatrique, 
  • 3 vérifications positives de réalisation complète de PIP préalable à la demande d’AMM pour l’hydrocortisone, l’adalimumab et le déférasirox.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique 
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM)

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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