Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 12-15 décembre 2017 - Point d'Information

27/12/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 10 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de la maladie de Fabry pour le lucerastat,
  • Traitement de la colite ulcéreuse pour l’upadacitinib,
  • Prévention de l'infection à Clostridium difficile (ICD) pour le Recombinant Clostridium difficile toxoid A / recombinant Clostridium difficile toxoid B,
  • Traitement de la drépanocytose pour le Glutamine (lévoglutamide),
  • Traitement de la leucémie myéloïde aiguë pour le Gilteritinib (fumarate),
  • Traitement de la stéatohépatite non alcoolique pour l’acide 1,4-dihydro-1-[(2R)-2-(2-methoxyphenyl)-2-[(tetrahydro-2H-pyran-4-yl)oxy]ethyl]-α,α,5-trimethyl-6-(2-oxazolyl)-2,4-dioxo-thieno[2,3-d]pyrimidine-3(2H)-acetique,
  • Prévention et traitement de l’infection bacillaire pour l’obiltoxaximab,
  • Traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive pour le maralixibat (chloride),
  • Bloc nerveux périphérique (anesthésie locale par injection périneurale) pour le chloroprocaïne (hydrochloride),
  • Prévention de la grossesse pour diénogest / éthinyl estradiol.

Ont également été octroyés :  

  • 3 opinions positives et 1 refus de dérogation complète produit-spécifique de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie,
  • 1 opinion maintenue suite au ré-examen de PIP,
  • 25 opinions positives et 2 refus pour les modifications de PIPs en cours de réalisation,
  • 2 vérifications de réalisation complète de PIP,
    • un avis positif : Clostridium Botulinum neurotoxin type A (150 kD), libre de complexes protéiniques, EMEA-C-001039-PIP01-10-M02, pour les traitements de la spasticité musculaire, de la dystonie et des plis induits par les muscles,
    • un avis négatif : Dasatinib, EMEA-C-000567-PIP01-09-M04, pour le traitement des leucémies myéloïdes chronique et aigue avec translocation BCR-ABL - positive du chromosome de Philadelphie.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

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