Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 12 – 15 novembre 2019 - Point d'information

26/11/2019

Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations et reports de développement en pédiatrie.

Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration) conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

 Le PDCO a rendu au cours de cette session 2 avis favorables de PIPs dans les indications suivantes

  • Traitement des gliomes et des neuroblastomes, pour l’abemaciclib ;
  • Traitement des infections causées par des bactéries aérobies gram négatif, pour l’aztréonam (ATM) / avibactam (AVI).

  Ont été octroyées 

  •   6 opinions positives et 2 opinions négatives de demande de dérogation complète produit-spécifique d’obligation de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie dans une indication (pour des raisons de sécurité ou d’inefficacité, de maladie existant uniquement chez l’adulte, ou d’absence de bénéfice thérapeutique significatif) ;
  • 18 opinions positives de modifications de PIPs avalisés et en cours de réalisation ;
  • 4 vérifications positives de réalisation complète des études du PIP, en lien avec les demandes d’AMM :
    • Vésicules de la membrane externe (OMV) de Neisseria meningitidis  sérogroupe B souche NZ98/254 mesurée en tant que la quantité de protéines totales contenant la PorA P1.4/ protéine NadA recombinée / protéines de fusion fHBP et NHBA recombinées, EMEA-C-000139-PIP01-07-M03, pour la prévention des méningites à méningocoques ;
    • Extrait de pollen d’ambroisie (Ambrosia artemisiifolia), EMEA-C-001881-PIP01-15, pour le traitement des rhinites allergiques et rhino-conjonctivites ;
    • Nonacog bêta pégol, EMEA-C-000731-PIP01-09-M03, pour le traitement du déficit héréditaire du facteur IX ;
    • Hydrogénocarbonate de potassium / citrate de potassium monohydraté, EMEA-C-001357-PIP01-12-M02, pour le traitement de l'acidose tubulaire rénale.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM , nationale ou européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle) pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM  relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation  » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

 

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