Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 12-15 septembre 2017 - Point d'Information

31/10/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 6 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de l’infection par le cytomégalovirus (CMV) pour le maribavir,
  • Traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive pour le 2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutyl-7-(methylthio)-1,1-dioxido-5-phenyl-2,3,4,5-tetrahydro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-l]oxy}acetyl)amino]-2-(4-hydroxyphenyl)acetyl]amino}butanoic acid,
  • Traitement de la dermatite atopique pour le crisaborole,
  • Prévention de l'entérocolite nécrosante pour le lactobacillus reuteri,
  • Traitement des néoplasmes à cellules B matures pour l’acalabrutinib,
  • Traitement de l’urticaire spontanée chronique pour le ligelizumab,

Ainsi qu’un avis négatif de PIP, incluant une dérogation et un report dans l’indication suivante :

  • Traitement de la schizophrénie pour le 1H-Isoindol-1-one,2-[[1-[2-(4-fluorophenyl)-2-oxoethyl]-4-piperidinyl]methyl]-2,3-dihydro-, hydrochloride, hydrate (1:1:2) (MIN-101).

Ont été également été octroyées :  

  • 1 opinion positive suite à un ré-examen de modification de PIP pour les cellules T autologues transduites avec vecteur lentiviral contenant le récepteur antigénique chimérique dirigé contre CD19 (CTL019) pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aigüe (LLA),
  • 9 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie,
  • 26 opinions positives de modifications de PIPs en cours de réalisation.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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