Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 15-18 août 2017

25/09/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 11 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de l’atrophie musculaire spinale pour la pyridopyrimidione, modificateur d'épissage du gène SMN2,
  • Traitement de l’arthrite idiopathique chronique (y compris la polyarthrite rhumatoïde, l'arthrite psoriasique, la spondylarthrite ankylosante et l'arthrite juvénile idiopathique) pour le filgotinib,
  • Traitement de la leucémie myéloïde aiguë pour l'énasidénib,
  • Prévention de l'infection grippale pour les antigènes de surface (hémagglutinine) du virus de l’influenza de la souche A (lignées H1N1 / H3N2) et de la souche B (lignée Yamagata),
  • Traitement de la leucémie myéloïde aiguë pour l'entosplétinib,
  • Traitement de l’arthrite idiopathique chronique (y compris la polyarthrite rhumatoïde, l'arthrite psoriasique, la spondylarthrite ankylosante et l'arthrite juvénile idiopathique) pour l’anticorps monoclonal humain recombinant contre GM-CSF,
  • Traitement de l’hypotension résistante aux catécholamines associée à un choc distributif pour une angiotensine II,
  • Traitement de la mucoviscidose pour le dérivé de l’amiloride contenant phényl- et pipéridine,
  • Traitement de la pneumonie pour la combinaison tazobactame / ceftolozane,
  • Traitement de l'AVC ischémique pour améliorer la récupération pour le 5-(4-Fluoro-1-benzothiophen-2-yl)-8-methyl-1,9-dihydro-2H-[1,3]oxazolo[4,5-H][2,3]benzodiazepin-2-un,
  • Traitement des maladies incluses dans la catégorie des néoplasmes malins, y compris le lymphome de Hodgkin (à l'exception du système nerveux, du tissu hématopoïétique et lymphoïde autre que le lymphome de Hodgkin), pour le (Z)-N-(3-bromo-4-fluorophenyl)-N'-hydroxy-4-(2-(sulfamoylamino) ethylamino)-1,2,5-oxadiazole-3-carboximidamide.

Ont également été octroyées :  

  • 6 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 9 décisions positives de modifications de PIPs en cours de réalisation,
  • 2 vérifications positives de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM pour :l’asénapine  (maleate) (EMEA-C-000228-PIP01-08-M04) dans le traitement du trouble bipolaire I,le damoctocog alfa pegol (EMEA-C-001229-PIP01-11-M03) dans le traitement de la déficience héréditaire du facteur VIII.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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