Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 16-19 mai 2017 - Point d'information

30/06/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 8 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement des épilepsies généralisées et des syndromes d’épilepsie pour le lacosamide,
  • Traitement des infections bactériennes aiguës de la peau et des structures cutanées pour l’omadacycline,
  • Traitement de la pneumonie bactérienne pour l’omadacycline,
  • Traitement de l’uvéite chronique non infectieuse pour l'acétonide de fluocinolone,
  • Traitement du diabète de type 1 pour l’empagliflozine,
  • Prévention de la fièvre de dengue pour le vaccin vivant atténué chimérique du virus de la dengue, sérotypes 1 / 2 / 3 / 4,
  • Traitement des types de néoplasmes malins (excepté les tumeurs du système nerveux central, néoplasmes hématopoïétiques et du tissu lymphoïde) pour le larotrectinibe,
  • Traitement des dystrophies myotoniques pour la mexiletine (hydrochloride).

Ont été également été octroyées :  

  • 13 opinions positives de dérogation produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 19 décisions positives et 1 décision négative de modifications de PIPs,
  • 1 vérification positive de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM  :
    • Pour le cinacalcet.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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