Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 18-21 avril 2017 - Point d'information

16/05/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 4 avis favorables de PIPs , dans les indications suivantes :

  • Traitement des crises d’épilepsie associées au Syndrome de Dravet, au Syndrome de Lennox-Gastaut, au spasme infantile et à la sclérose tubéreuse complexe, pour le cannabidiol,
  • Traitement adjuvant de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour les cellules T multipliées à partir d’un donneur allogénique et transduites par un vecteur rétroviral exprimant les transgènes pour le caspase9 inductible et le marqueur sélectionneur CD19 tronqué,
  • Traitement de la réaction du greffon contre l'hôte pour le rimiducid,
  • Traitement de la grippe pour le pimodivir.

Ainsi qu’un avis négatif de PIPs dans l’indication suivante :

  • Traitement de la kératite à Acanthamoeba pour le polihexanide.

Ont été également été octroyées :  

  • 4 opinions positives de dérogation produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 16 décisions positives et 1 décision négative de modifications de PIPs,
  • 4 vérifications positives de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM :
    • pour la fraction purifiée de l’antigène du virion inactivé fragmenté d’influenza de type A, H1N1 et H3N2 /  de type B lignées Victoria et Yamagata, dans la prévention de la grippe,
    • pour le vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 contenant le gène humain RPE65, pour le traitement des déficits rétiniens génétiques congénitaux,
    • pour la mélatonine dans le traitement de l’insomnie,
    • pour la tétracaïne (chlorhydrate) / l’oxymétazoline (chlorhydrate), dans l’anesthésie locale.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
Lire aussi