Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 18-21 juillet 2017 - Point d'Information

31/08/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 5 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de la StéatoHépatite Non Alcoolique (SHNA) pour le selonsertib,
  • Traitement des néoplasmes malins à cellules B matures pour les cellules T Autologues transduites avec le vecteur rétroviral codant un anti-CD19 CD28/CD3-zeta récepteur antigénique chimérique,
  • Traitement de pneumonie communautaire pour le léfamulin,
  • Traitement de la leucémie lymphoblastique aigüe (LLA) pour les cellules T Autologues transduites avec le vecteur rétroviral codant un anti-CD19 CD28/CD3-zeta récepteur antigénique chimérique,
  • Traitement du syndrome de Dravet pour le fenfluramine (hydrochloride),
  • Traitement de lupus érythémateux systémique pour l’atacicept,
  • Traitement des néoplasmes malins à cellules B matures pour les cellules T Autologues transduites avec le vecteur lentiviral contenant un récepteur antigénique chimérique dirigé contre le CD19,

1 avis négatif de refus de PIP, incluant un report,

  • Traitement de l’asthme pour le fluticasone (propionate).

et 2 avis de sa propre initiative de dérogation complète de développement en pédiatrie pour absence de bénéfice thérapeutique significatif :

  • Traitement du  déficit immunitaire primaire pour l'immunoglobuline humaine normale.
  • Traitement de l’asthme pour la combinaison salmeterol (xinafoate) / fluticasone (propionate).

Ont également été octroyées :  

  •  5 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 15 décisions positives et 1 décision négative de modifications de PIPs,
  • 1 décision positive de ré-examen de modifications de PIP,
  • 1 vérification positive de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM :
    -  pour la vigabatrine (EMEA-C-000717-PIP02-13-M02) pour le traitement de l’épilepsi

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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