Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) -Réunion du 20-22 juillet 2016 - Point d'Information

08/09/2016
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).

Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 5 PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement des maladies du cartilage pour la culture de chondrocytes dérivés du cartilage autologue,
  • Traitement des maladies du foie non alcooliques avec accumulation de graisses, incluant la stéatose hépatique non alcoolique (SHNA), pour l’élafibranor,
  • Prévention du dysfonctionnement retardé du greffon suite à une transplantation d'un organe solide pour l’éculizumab,
  • Traitement de l’obésité pour le cathine hydrochloride,
  • Traitement de la schizophrénie pour le dérivé de 4H-pyrazolo[3,4-d]pyrimidin-4-one.

Ont été également été octroyées :  

  • 9 décisions positives de modifications de PIPs,
  • 7 dérogations spécifiques de développement pédiatrique,
  • 1 vérification complète positive de réalisation de PIP préalable à la demande d’AMM pour le lévamizole (hydrochloride).

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

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