Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 20-23 juin 2017 - Point d'Information

01/08/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 5 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Prévention de la grippe pour les antigènes de surface (hémagglutinine et neuraminidase) du virus de l’influenza de la souche B (lignées Victoria / Yamagata) et de la souche A (lignées H3N2 / H1N1),
  • Traitement de la sclérodermie généralisée pour le tocilizumab,
  • Traitement de la leucémie myéloïde aiguë pour la combinaison liposomale de cytarabine et daunorubicine,
  • Traitement de néoplasmes malins des tissus hématopoïétique et lymphoïde pour le vénétoclax,
  • Traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (E.P.N.) pour l’anticorps monoclonal humanisé modifié par Fc et CDR contre C5,

et 1 avis négatif de PIP, avec dérogation complète de développement en pédiatrie :

  • Diagnostic de l’asthme pour le chlorure de méthacholine.

Ont été également été octroyées :  

  • 9 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 26 décisions positives et 1 décision négative de modifications de PIPs,
  • 2 ré-examens de PIPs positifs,
  • 1 vérification positive de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM  :
    • pour le virus grippal fractionné, inactivé, contenant l'antigène équivalent des souches semblables A (lignées A/H3N2 et A/H1N1) et B (lignées B/Yamagata et B/Victoria) (EMEA-C-001254-PIP01-11-M02).

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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