Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 21-24 mars 2017 - Point d'Information

26/04/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 2 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Surveillance de la fonction rénale pour le 3,6-diamino-2,5-bis{N-[(1R)-1-carboxy-2-hydroxyethyl]carbamoyl}pyrazine,
  • Traitement des vascularites associées aux anticorps anti-cytoplasme des neutrophiles (ANCA) pour l’avacopan,

Ainsi qu’un avis négatif de PIPs dans l’indication suivante :

  • Traitement de la déficience en hormone de croissance pour une hormone de croissance humaine recombinante.

Ont été également été octroyées :  

  • 5 opinions positives de dérogation produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 7 décisions positives de modifications de PIPs,
  • 2 ré-examens de PIPs positives,
  • 1 vérification positive de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM :
    - pour la fraction cellulaire enrichie autologue CD34+ qui contient des cellules CD34+ transduites avec le vecteur lentiviral qui code la séquence ADNc du Syndrome humain de Wiskott-Aldrich (WAS),
  • 1 vérification négative de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM :
    - pour la darbépoétine alfa.

Les PIPs sont obligatoires : 

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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