Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 22-24 juin 2016 - Point d'Information

27/07/2016
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).
Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 9 PIPs, dans les indications suivantes :
  • Prévention de l’infection du virus d’immunodéficience humaine (VIH-1) pour le cabotégravir, 
  • Prévention du rejet de greffe après la transplantation d’un organe solide pour l’éculizumab,
  • Prévention et traitement de l’hémorragie associée à l’inhibiteur du facteur Xa pour l’andexanet alfa,
  • Traitement des maladies du tractus respiratoire bas dues au virus respiratoire syncytial humain (VRS) pour le 3-[[5-chloro-1-[3-(methylsulfonyl)propyl]-1H-indol-2-yl]methyl]-1-(2,2,2-trifluoroethyl)-1,3-dihydro-2H-imidazo[4,5-c]pyridine-2-one,
  • Traitement du diabète de type 2 pour le sémaglutide,
  • Traitement du lymphome de Hodgkin pour le pembrolizumab,
  • Traitement de la leukodystrophie métachromatique pour la fraction cellulaire enrichie autologue CD34+ qui contient des cellules transduites CD34+ avec vecteur lentiviral qui encode pour la séquence ADNc humaine ARSA,
  • Traitement du psoriasis pour le risankizumab,
  • Traitement de la leucémie aigue myéloïde pour le quizartinib.

Ont été également été octroyées :  

  • 18 décisions positives de modifications de PIPs, et 1 décision positive de modification avec dérogation de développement pour vémurafénib,
  • 3 dérogations spécifiques de développement pédiatrique,
  • 3 vérifications complètes positives de réalisation de PIP préalable à la demande d’AMM pour aripéprazole.

Les PIPs sont obligatoires :  

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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