Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 23-26 janvier 2018 - Point d'Information

21/02/2018
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 15 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne pour le vamorolone,
  • Traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth Type 1A pour l’(RS)-bacoflen / naltrexone HCl / D-sorbitol,
  • Traitement de la douleur chronique (à l'exclusion de la douleur musculo-squelettique) et le traitement de la douleur musculo-squelettique chronique pour le tanezumab,
  • Traitement du lupus érythémateux disséminé pour l’anifrolumab,
  • Traitement de la maladie de Crohn pour l’upadacitinib,
  • Traitement de la dermatite atopique pour le tralokinumab,
  • Traitement de l’asthme pour le fluticasone furoate / umeclidinium bromide / vilanterol trifenatate,
  • Traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et traitement des syndromes myélodysplasiques (SMD) pour le pévonedistat,
  • Traitement de la drépanocytose pour le crizanlizumab,
  • Traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA pour le vector viral adéno-associé de sérotype rh.10 porteur du cDNA humain N-sulfoglucosamine sulfohydrolase,
  • Traitement des syndromes épileptiques pédiatriques pour le Brivaracetam,
  • Traitement de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGvHD) pour le Ruxolitinib (phosphate),
  • Traitement de toutes les maladies dans la catégorie des néoplasmes malins (sauf le système nerveux central, hématopoïétique et tissu lymphoïde) et le traitement des néoplasmes malins des tissus hématopoïétiques et lymphoïdes pour le Durvalumab,
  • Traitement de toutes les maladies dans la catégorie des néoplasmes malins (sauf le système nerveux central, hématopoïétique et tissu lymphoïde) et le traitement des néoplasmes malins des tissus hématopoïétiques et lymphoïdes pour le Tremelimumab,
  • Traitement de malabsorption intestinale chez les nouveau-nés prématurés pour l’insuline humaine.

Ont également été octroyés :  

  • 15 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie,
  • 26 opinions positives pour des modifications de PIPs en cours de réalisation,
  • 3 retraits de dossiers
  • 3 vérifications de réalisations complètes positives de PIPs,
    • Plerixafor, EMEA-C-000174-PIP01-07-M03, pour la myélosuppression causée par la chimiothérapie pour traiter les troubles malins nécessitant une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques,
    • Facteur de coagulation humain X, EMEA-C-000971-PIP01-10-M03, pour le traitement de la déficience héréditaire en facteur X,
    • Artenimol / piperaquine phosphate anhydride, EMEA-C-000153-PIP01-07-M05, pour le traitement du paludisme non compliqué causé par Plasmodium faciparum .

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un "paediatric-use marketing autorisation" (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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