Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 24-27 janvier 2017 - Point d'Information

23/02/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).

Le PDCO a rendu au cours de cette session 8 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement des maladies immunodéficientes combinées graves dues à la déficience en adénosine désaminase par les cellules souches hématopoïétiques autologues CD34+ transduites ex vivo  avec vector lentiviral EFS codant pour le gène humain adénosine désaminase,
  • Traitement des maladies incluses dans la catégorie des néoplasmes malins (excepté les tumeurs du système nerveux central, hématopoïétique et néoplasmes du tissu lymphoïde) pour l’avélumab,
  •  Détection et visualisation des zones atteintes de la barrière hémato-encéphalique et/ou à vascularité anormale à des fins diagnostiques pour le Gadolinium, [α3,α6,α9-tris[3-[(2,3-dihydroxypropyl)amino]-3-oxopropyl]-3,6,9,15-tetraazabicyclo[9.3.1]pentadeca-1(15),11,13-triene-3,6,9-triacetato(3-)-κN3,κN6,κN9,κN15,κO3,κO6,κO9]-(P03277),
  • Traitement de l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine 1 (VIH-1) pour lamivudine / dolutegravir,
  • Traitement de la maladie de Pompe pour le recombinant humain alpha-glucosidase conjugué avec copies multiples du glycane synthétique bismannose-6-phosphate-tetra-mannose,
  • Traitement de l'hypogonadisme masculin pour la testostérone,
  • Traitement adjuvant dans la transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour une maladie maligne avec la préparation de leucocytes enrichis de lymphocytes T déplétés ex vivo  de cellules T hôte hôte-allo réactives,
  • Traitement des troubles du spectre autistique pour le 8-chloro-5-methyl-1-[trans-4-(pyridin-2-yloxy)cyclohexyl]-5,6-dihydro-4H-[1,2,4]triazolo[4,3-a][1,4]benzodiazepine.

Ainsi que 2 avis négatifs de PIPs dans les indications suivantes :

  • Traitement de la déficience en hormone de croissance pour le somapacitan,
  •  Traitement des troubles d'hyperactivité avec déficit de l'attention pour le méthylphénidate.

Ont été également été octroyées :

  • 3 opinions positives de dérogation produit-spécifique de développement pédiatrique,
  • 26 décisions positives de modifications de PIPs,
  • 2 vérifications positives de réalisation (complète) de PIP préalable à la demande d’AMM :
    • Polysaccharides pneumococciques de sérotypes 6B / 23F / 1 / 19F / 7F / 9V / 14 / 4 / 5 conjugués à des Protéines D support,
    • Vaccin d’antigènes coquelucheux purifiés / AgHBs / F-HA / MEF-1 / Haemophilus influenzae type b polysaccharide conjugué à la protéine du tétanos / Poliovirus types 3 et 1 inactivés / Anatoxine tétanique purifiée.

 Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
Lire aussi