Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 25-27 mai 2016- Point d'Information

06/07/2016
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).

Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 6 PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de la lipodystrophie pour le métreleptin,
  • Traitement des syndromes congénitaux QT long pour l’éleclazine,
  • Traitement de la cardiomyopathie hypertrophique pour l’éleclazine,
  • Traitement de l’infection à Clostridium difficile pour le cadazolide,
  • Traitement de l’asthme pour la combinaison indacaterol acetate/ glycopyrronium bromide/ mométasone,
  • Traitement de la déficience héréditaire en facteur VIII pour l’anticorps monoclonal humanisé immunoglobuline modifiée IgG4 avec une structure bispécifique ciblant les facteurs IX, IXa, X and Xa émicizumab.

Ont été également été octroyées

  • 16 décisions positives et 1 décision négative de modifications de PIPs,
  • 3 dérogations spécifiques de développement pédiatrique,
  • 3 vérifications complètes positives de réalisation de PIP préalable à la demande d’AMM (Cinacalcet, Tiotropium bromide et Diphtheria toxoid / Tetanus toxoid / Bordetella pertussis antigens / Inactivated poliovirus: types 1, 2, 3),
  • 1 décision négative de réalisation de PIP (recombinant human tripeptidyl peptidase 1). 

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

 Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues :

  • après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO,
  • et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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