Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 26 au 29 juin 2018 - Point d'information

17/09/2018
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations et reports de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 11 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement des infections dues à des bactéries aérobies à Gram négatif pour le céfidérocol
  • Prévention de l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1) pour la glycoprotéine d'enveloppe VIH-1 recombinante, trimère, 140 de Clade C / la glycoprotéine d'enveloppe de VIH-1 recombinante, trimère, contenant des motifs de variants multiples  du VIH-1, adjuvantée avec du phosphate d'aluminium [Clade C gp140 / Mosaic gp140]
  • Prévention de l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1)) pour Glycoprotéine d'enveloppe VIH-1 recombinante, trimère, 140 de Clade C, adjuvantée avec du phosphate d'aluminium [Clade C gp140]
  • Traitement de la colite ulcéreuse pour le risankizumab
  • Prévention de l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1) pour l’adénovirus du sérotype 26 codant pour l'antigène du groupe spécifique VIH-1 de la mosaïque 1 et de protéines polymérases (Ad26.Mos1.Gag-Pol) / adénovirus du sérotype 26 codant pour l'antigène du groupe spécifique VIH-1 de la mosaïque 2 et de protéines polymérases (Ad26.Mos2.Gag-Pol ) / adénovirus du sérotype 26 codant pour la protéine d'enveloppe du VIH-1 de la mosaïque 1 (Ad26.Mos1.Env) / adénovirus du sérotype 26 codant pour la protéine d'enveloppe du VIH-1 de la mosaïque 2S (Ad26.Mos2S.Env) [Ad26.Mos4.HIV]
  • Traitement de l'anémie de la maladie rénale chronique pour le citrate de pyrophosphate ferrique
  • Traitement de l'ostéogenèse imparfaite pour le sétrusumab
  • Traitement de la pouchite et le traitement de la colite ulcéreuse pour l’alicaforsen
  • Traitement de toutes les conditions incluses dans la catégorie des néoplasmes malins (excepté les tumeurs du système nerveux central, hématopoïétiques et les néoplasmes tissulaires lymphoïdes) pour l’olaparib
  • Traitement du diabète sucré de type 2 pour His-Ser-Gln-Gly-Thr-Phe-Thr-Ser-Asp-Lys(γ-Glu-palmitoyl)-Ser-Glu-Tyr-Leu-Asp-Ser-Glu-Arg-Ala-Arg-Asp-Phe-Val-Ala-Trp-Leu-Glu-Ala-Gly-Gly-OH
  • Traitement de la maladie de Crohn pour le risankizumab.

Le PDCO a rendu 1 avis de refus de PIP et de report :

  • Prévention des infections des tissus mous par voie orale pour l’octénidine (dihydrochloride).
Ont également été octroyés :  
  • 7 opinions positives et 1 refus de demandes de dérogation complète produit-spécifique d’obligation de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie dans une indication (pour des raisons de sécurité ou d’inefficacité, de maladie existant uniquement chez l’adulte, ou d’absence de bénéfice thérapeutique significatif),
  • 18 opinions positives et 2 opinions négatives de modifications de PIPs avalisé et en cours de réalisation,
  • 4 retraits de dossiers PIPs en phases ultérieures d’évaluation, et 1 retrait avant adoption d’une décision accordée en mai par le PDCO,
  • 4 vérifications de réalisations complètes positives de PIP, précédant la demande d’AMM :
    • Nonacog gamma, EMEA-C-001139-PIP01-11-M02, pour le traitement de l'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX),
    • Nusinersen, EMEA-C-001448-PIP01-13-M03, pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale,
    • Trifarotene, EMEA-C-001492-PIP01-13-M01, pour le traitement de l’acné,
    • Sunitinib, EMEA-C-000342-PIP01-08-M07, pour le traitement de tumeurs stromales gastro-intestinales.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM , nationale ou européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle) pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation  » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

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