Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) - Réunion du 7-10 novembre 2017 - Point d'information

19/12/2017
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie. Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 9 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • Traitement de l’achondroplasie pour le vosoritide,
  • Traitement de l'arthrite chronique idiopathique (y compris la polyarthrite rhumatoïde, l'arthrite psoriasique, la spondylarthrite et l'arthrite juvénile idiopathique) pour le risankizumab,
  • Traitement de la maladie de Crohn et pour le traitement de la colite ulcéreuse pour le brazikumab,
  • Traitement de l’insomnie pour le trazodone (hydrochloride),
  • Traitement de l’hémophilie A congénitale avec des anticorps (inhibiteurs) au facteur VIII humain pour le susoctocog alfa,
  • Traitement du sarcome des tissus mous pour le carotuximab,
  • Traitement de l’asthme pour le budésonide / glycopyrronium bromide / formoterol (fumarate),
  • Prévention de l'algie vasculaire de la face pour le frémanézumab,
  • Traitement de toutes les maladies incluses dans la catégorie des néoplasies malignes (sauf les tissus hématopoïétiques et lymphoïdes) pour le cémiplimab.

Ont été également été octroyées :  

  • 2 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie,
  • 1 opinion maintenue suivant la ré-examination de PIP,
  • 15 opinions positives et 2 refus de modifications de PIPs en cours de réalisation, et une opinion de dérogation en remplacement du PIP.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

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