Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de janvier 2015 - Point d'information

16/02/2015
Le Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 janvier 2015 à Londres. Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II.
Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 6 PIPs et un avis favorable pour la conformité de la réalisation du programme d’études prévu par le PIP. A noter que 12 décisions de modifications de PIPs et 4 dérogations spécifiques de développement pédiatrique ont également été octroyées.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour 6 PIPs dans les pathologies suivantes :

  • Traitement des troubles congénitaux de la coagulation et traitement de l’hémophilie acquise pour le facteur de coagulation VIIa recombinant.
  • Traitement de l’atrophie musculaire spinale pour l’olesoxime.
  • Traitement du sarcome des tissus mous et traitement du sarcome d’Ewing pour le 1-methyl-2-nitro-1H-imidazole-5-yl) methyl N, N’-bis (2-bromoethyl) phosphorodiamidate [TH-302].
  • Traitement des infections intra-abdominales compliquées et des infections du tractus urinaire pour l’eravacycline.
  • Traitement pour l’infection au VIH de type 1 pour emtricitabine / propan-2-yl N-[(S)-({[(2R)-1-(6-amino-9H-purin- 9-yl) propan-2-yl]-oxy}methyl)(phenoxy) phosphoryl]-Lalaninate, (2E)-but-2-enedioate (2:1).
  • Traitement des onychomycoses pour l’efinaconazole.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour la conformité de la réalisation du programme d’études prévu par le PIP (préalablement à une demande d’AMM) pour :

  • L’immunoglobuline humaine normale pour le traitement de l’immunodéficience primaire.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification de l’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir l’information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi que la mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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