Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de mai 2015 -Point d'information

11/08/2015
Le Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 20 au 22 mai 2015 à Londres. Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique. Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II.
Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 8 PIPs et 4 avis favorables pour la conformité de la réalisation du programme d’études prévu par le PIP.A noter que 20 décisions de modifications de PIPs et 3 dérogations spécifiques de développement pédiatrique ont également été octroyées.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour 8 PIPs dans les pathologies suivantes :

  • Traitement du syndrome d’Alagille pour le SHP625 (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxido-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octane chloride
  • Traitement du diabète de type 1 pour la sotagliflozine
  • Traitement de la neurofibromatose type 1, du mélanome et du cancer de la thyroïde pour le sélumétinib
  • Traitement du psoriasis pour le calcipotriol
  • Traitement de la neuromyélite optique pour un anticorps monoclonal humanisé anti-IL-6R
  • Traitement de l'infection à cytomégalovirus (CMV) pour le létermovir
  • Traitement de la schizophrénie pour la cariprazine
  • Traitement de la leucémie lymphoblastique pour le momélotinib

Le PDCO a rendu un avis favorable pour la conformité de la réalisation du programme d’études prévu par le PIP (préalablement à une demande d’AMM) pour :

  • le facteur VIII de la coagulation / facteur de von Willebrand pour le traitement de l’hémophilie A et la maladie de Willebrand
  • la solifénacine pour le traitement de l’hyperactivité vésicale idiopathique
  • l’éculizumab pour le traitement de l'hémoglobulinurie paroxystique nocturne et le traitement du syndrome urémique hémolytique atypique
  • l’évérolimus pour la prévention du rejet de greffe rénale, rejet de greffe cardiaque et rejet de greffe hépatique.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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