Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de septembre 2015 - Point d'Information

04/11/2015
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique, ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie. Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II (indication, formulation, voie d’administration).
Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 9 PIPs.
20 décisions de modifications de PIPs, 8 dérogations spécifiques de développement pédiatrique et une vérification complète de réalisation de PIP (Insulin degludec / insulin aspart - Novo Nordisk A/S) ont également été octroyées.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour 9 PIPs dans les pathologies suivantes :

  • Traitement des néoplasmes à cellules B matures pour Ibrutinib
  • Traitement des maladies pulmonaires interstitielles avec fibrose pour Simtuzumab
  • Diagnostic du métabolisme des acides aminés dans les tumeurs malignes solides avec la Fluciclovine (18F)
  • Traitement de la béta-thalassémie pour le CD34+ autologue cellules souches hématopoïétiques transduites avec le vecteur lentiviral encodant le gène humain βA-T87Q-globin
  • Traitement de l’infection par le VIH de type 1 pour (3-((4-Benzoyl-1-piperazinyl)(oxo)acetyl)-4-methoxy-7-(3-methyl-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-1H-pyrrolo[2,3-c]pyridin-1-yl)methyl dihydrogen phosphate, 2-amino-2-(hydroxymethyl)-1,3-propanediol (1:1)
  • Traitement de l’hyperkaliémie pour le calcium patiromer
  • Traitement des infections bactériennes Gram-négatives, pour le Meropenem trihydrate (en combinaison avec le vaborbactam) et, pour le vaborbactam (en combinaison avec le meropenem trihydrate)
  • Traitement de la maladie du greffon contre l'hôte pour le Begelomab

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
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