Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de juillet 2016 - Point d'information

18/08/2016
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 11 au 13 juillet 2016 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]   déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 24 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins, et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • La sténose de la trachée (thérapie cellulaire)
  • La sclérose latérale amyotrophique (masitinib mesilate ; oligonucléotide antisense)
  • L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (protéine recombinante dérivée de la salive de tique)
  • Le déficit en ornithine translocase (sodium benzoate)
  • L’intolérance aux protéines dibasiques avec lysinurie (sodium benzoate)
  • La maladie de McArdle (acide valproïque)
  • Le gliome (acide zolédronique, temozolomide)
  • La fibrose pulmonaire idiopathique (médicament chimique)
  • La scédosporiose (médicament chimique)
  • La mucopolysaccharidose de type I (médicament chimique)
  • La dystrophie musculaire de Duchenne (thérapie génique)
  • La rétinite pigmentaire (thérapie génique)
  • La maladie du greffon contre l’hôte (cannabidiol ; anticorps monoclonal anti complément C5a)
  • Le mésothéliome (cisplatine)
  • Le cholangiocarcinome (fimaporfin)
  • Le rejet de greffe lors d’une transplantation d’îlots de Langerhans (peptide).
  • L’alcaptonurie (methotrexate)
  • La sclérodermie systémique (nintedanib)
  • La glycogénose de type II (ou maladie de Pompe) (conjugaison d’alpha-glucosidase recombinante et de mannose-6-phosphate)
  • Le syndrome de radiation aiguë (interleukine 12 recombinante)
  • La porphyrie hépatique aiguë (oligonucléotide antisense)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP :

  • pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché
    Zalmoxis comme traitement adjuvant chez les patients recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques
  • pour l’extension de son autorisation de mise sur le marché :
    Revlimid  (lenalidomide) dans le traitement du lymphome à cellules du manteau

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.