Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de septembre 2017 - Point d'Information

31/10/2017
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 05 au 07 septembre 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1] déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments "orphelins ".

Le COMP a rendu 19 avis favorables pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développésdans les maladies rares suivantes :

  • La cholangite sclérosante primitive (médicament chimique),
  • Le syndrome de West (cannabidiol),
  • Le cancer de l’ovaire (ofranergene obadenovec),
  • L’amaurose congénitale de Leber (thérapie génique),
  • Lamastocytose (anticorps monoclonal)
  • La maladie de Charcot-Marie-Tooth (médicament chimique),
  • Le cancer des voies biliaires (médicament chimique),
  • Le cancer du pancréas(virus oncolytique),
  • Le myélome multiple (thérapie cellulaire ; anticorps monoclonal),
  • La bêta-thalassémie majeure et intermédiaire (bitopertin),
  • Le syndrome de Rett (cannabidivarin),
  • La leucémie aiguë myéloïde (entospletinib, glasdegib maleate, pracinostat),
  • Le lymphome folliculaire (glucopyranosyl lipid A),
  • La cholangite biliaire primitive (seladelpar),
  • La greffe d’organe solide (siplizumab),
  •  Le syndrome de Prader-Willi (analogue de la ghréline).

Suite à l’avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché, le COMP a recommandé le maintien du statut orphelin des médicaments suivants :

  • Bavencio (avelumab) dans le traitement du carcinome à cellules de Merkel,
  • Lutathera(lutetium [177 Lu] dodatetate) dans le traitement des tumeursneuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques,
  • Rydapt (midostaurine) dans le traitement de la mastocytose et le traitement dela leucémie aigüe myéloïde,
  • Xermelo (telotristat éthyl) dans letraitement du syndrome carcinoïde.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvan têtre compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
Lire aussi

[1]  La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandationd’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.