Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) du 30 au 31 octobre 2017 - Point d'information

21/12/2017
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 30 au 31 octobre 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1] déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ».

Le COMP a rendu 9 avis favorables pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • Le syndrome de MELAS (médicament chimique),
  • La cavernomatose cérébrale familiale (médicament chimique),
  • La maladie de Fabry (pegunigalsidase alpha),
  • L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (médicament chimique),
  • La gangliosidose à GM2 (acetylleucine)
  • L’amaurose congénitale de Leber (thérapie génique),
  • Le pemphigus (agammaglobulinaemia tyrosine kinase),
  • L’acidurie arginosuccinique (thérapie génique),
  • Le lymphome du manteau (venetoclax).

Suite à l’avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché, le COMP n’a pas recommandé le maintien du statut orphelin du médicament suivant :

  • Verkazia (ciclosporine) dans le traitement de la kératoconjonctivite vernale

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.