Spécialité pharmaceutique | LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/mL, solution à diluer injectable |
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Substance active | Voretigene neparvovec |
Titulaire | Novartis |
Statut |
ATU : 19/10/2018 Arrêt : 29/04/2019 |
AMM | 22/11/2018 |
Indications | Traitement des patients d’âge ≤ 20 ans, présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables et ayant été diagnostiqués dans l’enfance comme atteints d’amaurose congénitale de Leber. |
Code CIP |
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Résumés du rapport de synthèse périodique | |
Date de mise à jour | 06/01/2020 |