Un médicament de thérapie génique est un produit obtenu par un ensemble de procédés de fabrication visant au transfert d’un gène prophylactique, diagnostique ou thérapeutique chez l’homme et son expression consécutive in vivo. Le transfert d’un gène implique un système d’expression contenu dans un système d’administration appelé vecteur qui peut être d’origine virale ou non virale.
Les médicaments de thérapie génique (fabriqués industriellement) ou spécialités pharmaceutiques de thérapie génique sont soumis à l’obtention, préalablement à leur mise sur le marché, d’une autorisation délivrée par la Commission Européenne. Ils doivent être fabriqués par un établissement pharmaceutique autorisé. (suite )