Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de janvier 2017 - Point d'information

10/02/2017
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 17 au 19 janvier 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 19 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique),
  • Le syndrome de Dravet (oligonucléotide antisense),
  • Le syndrome du X fragile (association d’alpha-tocophérol et d’acide ascorbique),
  • La dyskinésie ciliaire primitive (médicament chimique),
  • Le syndrome de Lennox-Gastaut (fenfluramine hydrochloride),
  • Le cancer de l’estomac (médicament chimique),
  • Le syndrome de la bronchiolite oblitérante (protéine recombinante),
  • La mucoviscidose (association de tezacaftor et d’ivacaftor),
  • La dystrophie musculaire des ceintures (protéine),
  • Le myélome multiple (thérapie génique),
  • L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique),
  • Le cancer du pancréas (anticorps monoclonal),
  • Le syndrome myélodysplasique (anticorps monoclonal),
  • Le neuroblastome (anticorps monoclonal radiomarqué),
  • La maladie de Von Hippel-Lindau (propranolol hydrochloride),
  • L’achondroplasie (FGFR3 recombinant),
  • La sclérose latérale amyotrophique (acide tauroursodeoxycholique),
  • La télangiectasie hémorragique héréditaire (thalidomide),
  • La maladie d’Erdheim Chester (vemurafénib).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

  • LEDAGA (chlorméthine) dans le traitement du lymphome T cutané
  • Chenodeoxycholic acid sigma-tau (acide chénodéoxycholique)  dans le traitement des déficits de synthèse des acides biliaires primaires.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.