Points d'information
précédentLe Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 12 au 13 mai 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1] déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 11 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi qu’un avis favorable pour le maintien du statut orphelin d’1 médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 11 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
- uvéite non infectieuse (médicament chimique),
- dysplasie bronchopulmonaire (thérapie cellulaire)
- prévention des cicatrices après chirurgie filtrante du glaucome (thérapie antisense)
- lymphome de la zone marginale (obinutuzumab)
- lymphome folliculaire (obinutuzumab)
- hépatite D (medicament antiviral)
- hémophilie B (thérapie génique)
- atrophie musculaire spinale (thérapie génique)
- sclérose latérale amyotrophique (edaravone)
- ataxie spinocérébelleuse (tréhalose)
- déficit en Acyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaîne très longue (triheptanoïne)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’1 médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché
- Hetlioz (tasimelteon) pour le traitement des troubles du rythme veille-sommeil.
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.