Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de mars 2015

17/04/2015
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 17 au 19 mars 2015 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 15 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 15 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • Cryptococcocose (médicament chimique)
  • Tularémie (médicament chimique)
  • Maladie de Stargardt (Ecothiophate iodure),
  • Diagnostic du gliome (18 F Fluciclovine)
  • Cancer du pancréas (virus oncolytique)
  • Lymphome de la zone marginale (Lenalidomide)
  • Prévention du rejet du greffon après transplantation d’organe solide (anticorps monoclonal recombinant)
  • Myopathie de Duchenne (Rimeporide)
  • Ebola (Rintatolimod)
  • Choroïdéremie (thérapie génique)
  • Mucoviscidose (oxyde nitrique)
  • Maladie de Huntington (médicament chimique)
  • Rétinite pigmentaire (facteur neurotrophique)
  • Neuroblastome (Sodium 2-hydroxylinoleate)
  • Asphyxie périnatale (Xenon)

 

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
Lire aussi

[1]  La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.