Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de novembre 2014

15/01/2015
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 11 au 13 novembre à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 27 avis favorables et 1 avis défavorable pour la désignation de médicaments orphelins, ainsi que des avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 3 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 27 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • La mucopolysaccharidose de type 3A (maladie de San Filippo) (vecteur viral adéno-associé de sérotype 10 porteur de l’ADNc humain de la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase) 
  • La prévention de la réaction du greffon contre l'hôte (cellules mésenchymateuses dérivées de cellules souches allogéniques développées ex vivo sur milieu synthétique)
  • Le cavernome cérébral héréditaire (exisulind)
  • Le cancer du pancréas  (Mycobacterium obuense  inactivé par la chaleur (germes entiers) ; hyaluronidase PH20 humaine recombinante pégylée)
  • L’emphysème pleural (activateur du plasminogène de type urokinase simple chaîne)
  • Le syndrome de WHIM ((E)-1-(4'-chlorophenyl)-3-(4-hydroxy-3-metoxyphenyl)prop-2-en-1-one; plerixafor)
  • La kératite neurotrophique (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzyl-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabyciclo[3.2.1]octane-7-carboxylic acid-L-lysine
  • L’atrophie multisystémique 1-(2-isopropoxyethyl)-2-thioxo-1,2,3,5-tétrahydro-pyrrolo[3,2-d] pyrimidin-4-one)
  • Le cancer de l’ovaire (2-hydroxymethyl-2-methoxymethyl-1-azabicyclo[2,2,2]octan-3-one)
  • Le gliome ( 5,5’-(4-(trifluromethyl)benzylazanediyl)bis(methylene)diquinolin-8-ol ; Adénovirus de sérotype 5 contenant une délétion partielle de l’E1A et le domaine de l’intégrine)
  • Le mésothéliome malin (5-[8-methyl-9-(1-methylethyl)-2-(4-morpholinyl)-9H-purin-6-yl]-2-pyrimidinamine; adénovirus de sérotype 5/3 génétiquement modifié codant pour le GM-CSF)
  • La maladie de Huntington (5-bromo-N-(prop-2-yn-1-yl)-2-(1H-1,2,4-triazol-1-yl) pyrimidine-4,6-diamine)
  • La leucémie lymphoblastique aiguë (cellules CD34+ allogéniques cultivées ex vivo en présence du récepteur antagoniste d’arylhydrocarbure)
  • La leucémie aiguë myéloïde (cellules NK allogéniques amplifiées ex-vivo issues de cellules souches CD34+ de sang de cordon ombilical)
  • L’épidermolyse bulleuse (cellules humaines mésenchymateuses allogéniques adultes extraites de tissu adipeux et incorporées dans une matrice de fibrine)
  • Les infections pulmonaires à Pseudomonas aeruginosa  dans la mucoviscidose (Amikacin sulfate)
  • L’uvéite non-infectieuse (cellules T régulatrices autologues et spécifiques du collagène de type II) 
  • Le lymphome diffus à grandes cellules B (cellules T autologues transduites par un vecteur rétroviral codant pour un récepteur chimérique dirigé contre l’antigène CD19 CD28/CD3 zeta)
  • La bêta-thalassémie intermédiaire et majeure (bensérazide hydrochloride) 
  • La télangiectasie hémorragique héréditaire (bévacizumab) 
  • L’erreur innée de synthèse des acides biliaires primaires (acide chenodeoxycholique) 
  • La sclérose latérale amyotrophique (edaravone)
  • Les traumatismes de la moelle épinière (riluzole)

Le COMP a rendu un avis défavorable pour la désignation médicament orphelin d’1 médicament dans la maladie suivante :

  • La Polykystose rénale autosomique dominante (combinaison de sodium ascorbate et de menadione sodium bisulfite)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

  • Cyramza (ramucirumab) pour le traitement du cancer gastrique ;
  • Lynparza (olaparib) pour le traitement du cancer de l’ovaire
  • Scenesse (afamelanotide) pour le traitement de la protoporphyrie érythropoïétique;

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
Lire aussi

[1]  La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.