Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) – Réunion du 24-27 avril 2018 - Point d'Information

18/05/2018
Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique (de la naissance à 17 ans inclus), ainsi que des dérogations de développement en pédiatrie.
Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation d’AMM (indication, formulation, voie d’administration), conformément au Règlement Européen Pédiatrique.

Le PDCO a rendu au cours de cette session 4 avis favorables de PIPs, dans les indications suivantes :

  • traitement des tumeurs malignes lymphoïdes (sauf les néoplasmes à cellules B matures) pour le daratumumab,
  • traitement des tumeurs malignes des tissus hématopoïétique et lymphoïde pour l’isatuximab,
  • traitement des migraines pour le lasmiditan,
  • traitement des troubles de l'appétit et de la nutrition pour le setmélanotide,

Ainsi qu’un avis défavorable de PIP, incluant une dérogation et un report d’avis négatif dans l’indication du traitement de la petite taille pour le somapacitan.

Ont également été octroyés :  

  • 3 opinions positives de dérogation complète produit-spécifique d’obligation de soumission de données obtenues par des études cliniques en pédiatrie,
  • 24 opinions positives pour des modifications de PIPs en cours de réalisation,
  • 8 retraits de dossiers PIPs en phases ultérieures d’évaluation.

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique,
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées,
  • lors d’une demande d’un « paediatric-use marketing autorisation » (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

 Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé des Caractéristiques du Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.
 Lire aussi