Avis et recommandations du Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de février 2015 - Point d'Information

03/04/2015
Le Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 11 au 13 février 2015 à Londres. Ce Comité est chargé notamment de l’évaluation des PIPs (Plans d’Investigations Pédiatriques) qui encadrent les programmes de développement en qualité, préclinique et clinique des médicaments destinés à la population pédiatrique. Le PDCO vérifie la réalisation du programme d’études tel que prévu par les PIPs préalablement à toute nouvelle demande d’AMM ou de variation de type II.
Le PDCO a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 8 PIPs et 2 avis favorables pour la conformité de la réalisation du programme d’études prévu par le PIP. A noter que 16 décisions de modifications de PIPs et 2 dérogations spécifiques de développement pédiatrique ont également été octroyées.

Le PDCO a rendu un avis favorable pour 8 PIPs dans les pathologies suivantes :

  • traitement de la Fièvre Méditerranéenne Familiale  et du syndrome d’hyper-immunoglobulines D pour le canakinumab
  • traitement du syndrome TRAPS  (syndrome périodique associé au récepteur 1 du facteur de nécrose tumorale) pour le canakinumab
  • traitement du diabète de type 1 pour la dapagliflozine
  • traitement de la dystonie pour la tetrabenazine (ADV6979)
  • traitement du syndrome de Down (trisomie 21) pour le (1,1-Dioxo-1,6-thiomorpholin-4-yl)-{6-[3-(4-fluoro-phenyl)-5-methyl-isoxazol-4-ylmethoxy]-pyridin-3-yl}-methanone (RG1662)
  • traitement des infections bactériennes pour l’association ceftriaxone / sulbactam
  • traitement de la maladie de Niemann-Pick pour l’olipudase alfa
  • traitement des néoplasmes malins (excepté les tumeurs du système nerveux central, les tumeurs des tissus hématopoïétiques et lymphoïdes) pour l’anticorps monoclonal anti PD-L1 (MPDL3280A).

Le PDCO a rendu 2 avis favorables pour la conformité de la réalisation du programme d’études prévu par le PIP (préalablement à une demande d’AMM) pour :

  • L’association fixe formoterol fumarate dihydrate / fluticasone propinate pour le traitement de l’asthme
  • L’atazanavir (sulphate) pour le traitement du Virus de l'Immunodéficience humaine de type 1 (VIH-1).

Les PIPs sont obligatoires :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européenne (centralisée, décentralisée ou en reconnaissance mutuelle), ou nationale pour une spécialité pharmaceutique
  • avant toute demande de modification d’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration pour des spécialités déjà autorisées mais protégées
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique exclusif (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée) pour d’anciens médicaments non protégés par un brevet, afin de répondre à des besoins pédiatriques (et éviter l’utilisation hors-AMM).

Les médicaments pédiatriques bénéficient de mesures d’incitation spécifiques  qui sont obtenues après vérification de la conformité de réalisation des études et mesures décidées dans le cadre du PIP approuvé par le PDCO, et sous condition d’avoir toute information pédiatrique dûment mentionnée dans le Résumé Caractéristique Produit, ainsi qu’une mise sur le marché du médicament dans l’Union Européenne.

 Lire aussi