ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

Mise en place d’un nouveau système d’obligations/récompense pour les firmes pharmaceutiques

Ce système s’applique aux nouveaux produits en cours de développement, afin que les développements pédiatriques soient inclus dans le plan de développement global du nouveau principe actif, mais s’applique aussi aux médicaments déjà autorisés, y compris ceux n’étant plus couvert par un brevet.
La nature des obligations / récompenses (sous forme de prolongation de la durée du brevet d’exclusivité du produit) prend en compte le statut du produit évalué en pédiatrie :

• Pour les nouveaux produits, et ceux autorisés et encore sous brevet, ce sont 6 mois d’extension du Certificat Complémentaire de Protection (brevet) qui sont octroyés lorsque les études pédiatriques ont été finalisées,

• Pour les médicaments déjà autorisés et tombés dans le domaine public, un statut d'exclusivité pour l'indication pédiatrique qui aura été développée sera octroyé,

• Pour les médicaments orphelins, 2 ans d’exclusivité de marché sont ajoutés.

Elaboration d’un Plan d’Investigation Pédiatrique pour tout médicament

Il est soumis par le laboratoire pharmaceutique en vue de toute nouvelle demande d’AMM, ou lorsque pour un produit autorisé une modification de l'AMM est proposée (extension d’indication thérapeutique, nouvelle forme pharmaceutique ou nouvelle voie d’administration).

Le laboratoire doit détailler le programme de développement (notamment les essais cliniques) envisagé pour fournir des données visant à démontrer la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament dans les différentes catégories d’âge pédiatriques. Il devra aussi spécifier les mesures envisagées pour adapter la formulation du produit en vue d’améliorer sa sécurité, efficacité, acceptabilité, ou son usage dans les différents sous-groupes d’âge (par exemple mise au point d'une nouvelle forme galénique utilisable chez les nouveau-nés). Il pourra aussi mentionner le plan de suivi de pharmacovigilance ainsi que le plan de gestion de risques à prévoir en fonction des caractéristiques du produit.

Une demande de dérogation est prévue pour les médicaments n’ayant pas d’intérêt chez l’enfant (par exemple pour les pathologies existant uniquement chez l’adulte), ainsi que un report du programme de développement du produit en pédiatrie. Dans les deux cas, des justifications devront être explicitées dans le Plan.
Le Plan d’Investigation Pédiatrique devra être approuvé, avec ou sans modifications, par le Comité Pédiatrique de l’EMEA dans un délai de 2 mois après soumission.

Lors de l’évaluation d’une nouvelle demande d’AMM, la concordance entre les données pédiatriques fournies et celles initialement approuvées dans le cadre du Plan d’Investigation Pédiatrique, sera évaluée par l’autorité compétente. Si cette concordance n’est pas validée, l'AMM pourra être accordée, mais le produit ne sera pas éligible pour l’attribution d’une prolongation de l’exclusivité du brevet.
En cas de validation, les informations scientifiques concernant l’usage en pédiatrie seront indiquées dans les documents de l’AMM (exemple : indication thérapeutique, posologie chez l’enfant, précautions d’emploi particulières…).

Création d’un Comité Pédiatrique à l’Agence Européenne du Médicament

Mis en place en juillet 2007, il comprend des membres du Committee for human Medicinal Products (CHMP), des experts en pédiatrie des états membres, ainsi que des spécialistes dans le domaine de la santé publique et des représentants d'associations de parents. Le Vice-Président est actuellement un représentant français.

Le Comité Pédiatrique a pour responsabilité l’expertise des différents aspects des médicaments en pédiatrie (recherche, pharmacologie, éthique, etc.). Sa mission principale concerne l’évaluation et l’approbation des PIPs. Les autres missions sont : avis consultatif sur la concordance entre le PIP et le dossier d’AMM, expertise pour le Comité des Médicaments Humains, le Réseau Européen de Recherche Pédiatrique, l’information spécifique en pédiatrie et élaboration de recommandations (guidelines) européennes.

Développement d’un Réseau européen de Recherche en Pédiatrie

La recherche clinique en pédiatrie apparaît peu développée en Europe. Afin d’améliorer les compétences en recherche pédiatrique au niveau national et européen, le règlement prévoit la mise en place d'un réseau européen d’investigation clinique en pédiatrie. Ce réseau sera basé sur les structures nationales déjà existantes, et sur les différents réseaux de centres d’essais cliniques. Cette organisation en réseau aura pour objectif de faciliter la conduite d’études cliniques de qualité, répondant aux besoins chez l’enfant, en évitant la redondance des investigations dans cette population.

Les autres actions prévues dans le cadre du règlement pédiatrique

• La mise en place d’avis scientifiques par l’EMEA pour le développement de médicaments à usage pédiatrique. L'accès à ces avis est gratuit à la différence des avis pour les médicaments à visée adulte qui sont soumis à une taxe
• La mise à jour régulière de l’inventaire des besoins thérapeutique en pédiatrie, qui avait été initié par la France en 2003
• L’inventaire dans chaque Etat-Membre de l’utilisation hors AMM en pédiatrie des médicaments développés pour l'adulte
• Les articles 45 et 46 de ce règlement prévoient l’obligation pour les titulaires d’AMM de soumettre aux autorités compétentes des États membres toutes les études pédiatriques réalisées concernant leurs spécialités autorisées dans ces États membres (procédure de "worksharing ")
• L’accès public à diverses informations sur l'offre de soins en pédiatrie et notamment une base de données des essais cliniques en pédiatrie (EUDRACT) et une base de données de tous les médicaments autorisés en pédiatrie en Europe (Eudrapharm)