ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

Le Règlement n°1901/2006   du Parlement européen et du Conseil  relatif aux médicaments à usage pédiatrique  a pour principaux objectifs :

• Faciliter le développement et l’accès aux médicaments pour la population pédiatrique,
• Assurer un haut degré de qualité quant à la recherche, l’évaluation et à l’autorisation de mise sur le marché des médicaments à usage pédiatrique,
• Améliorer la mise à disposition d’informations sur l’utilisation des médicaments chez l’enfant.

Les principales mesures du règlement pédiatrique sont les suivantes :

• Obligation d’un Plan d’Investigation Pédiatrique pour tout nouveau médicament au PedCO de l’EMA avec un système de récompenses financières pour les firmes pharmaceutiques s’engageant à développer des médicaments adaptés à la population pédiatrique
• Soutien au développement d’un Réseau Européen  (European Paediatric Network) d’investigation clinique dans le domaine des médicaments en Pédiatrie
• Amélioration de l’accès du public à diverses informations sur les thérapeutiques en pédiatrie, avec mise en place de deux bases de données :
    -  Base européenne des essais cliniques en pédiatrie  (EUDRACT)
    -  Base des médicaments autorisés en pédiatrie en Europe  (Eudrapharm)
• " Paediatric worksharing" (Articles 45 & 46 of the regulation of the european parliament and of the council No 1901/2006”)
•  Co-ordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures-Human  (CMDh)

Il comporte :

• Le détail des modalités de procédure réglementaire et administratives  pour la soumission des dossiers PIPs au PDCO avec le calendrier des sessions du PDCO
• Les recommandations pédiatriques publiées au niveau de la Communauté Européenne
• La liste des dérogations des indications en fonction des classes thérapeutiques pour la population pédiatrique  (List of Therapeutic Class Waivers)

Documentation relative aux informations réglementaires

• Règlement n°1901/2006 du Parlement européen et du Conseil du 12 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique
• Amendement au règlement du Parlement européen et du Conseil relatif aux changements apportés par la commission Européenne
• Règlement n° 469/2009 du Parlement européen et du Conseil du 6 mai 2009 relatif à la prolongation des certificats d’exploitation des médicaments
• Portail d’information destiné aux laboratoires et aux industries pharmaceutiques (site de la commission Européenne)  
• Multi-stakeholder workshop to further improve the implementation of the Paediatric Regulation
• Ten year report of the EU Paediatric Regulation

Guides d’application du règlement pédiatrique 

• Questions et réponses sur les aspects procéduraux d'une demande d’un PIP
• Informations sur les avis scientifiques
• Informations sur les procédures PIPs, dérogations et modifications
• Early interaction dialogue
• Modèles de PIPs
• Rapports annuels sur les reports (deferrals)
• Les études cliniques en pédiatrie
  - Article 45
  - Article 46
• Procédures post-évaluation

Documents annexes

• Besoins thérapeutiques en pédiatrie
• Etudes cliniques en pédiatrie
• Formulations pédiatriques
• Workshops pédiatriques
• Points d’information EMA / Comité des médicaments pédiatriques (PDCO) (11/02/2019ç-(Français )
• Rapports mensuels du PDCO

 Guidelines qualité

• Guideline excipients in the labelling and package leaflet of medicinal products for human use  + annexe  
• Guideline on pharmaceutical development of medicines for paediatric use
• Reflection paper on formulations of choice for the paediatric population  
• Note of explanation to accompany publication of reflection paper on formulations of choice for the paediatric population (EMEA/CHMP/PEG/194810/2005)  
• Quality of medicines questions and answers

 Guidelines préclinique

• Guideline on the need for non-clinical testing in juvenile animals of pharmaceuticals for paediatric indications  

  Guidelines clinique (efficacité et sécurité d’utilisation)

• International Conference on Harmonisation E 11 (R1): Clinical investigation of medicinal products in the paediatric population - Step 5  & Addendum  
• Ethical considerations for paediatric trials  
• Guideline on the investigation of medicinal products in the term and preterm neonate
• Guideline on the role of pharmacokinetics in the development of medicinal products in the paediatric population   
• Joint DIA/EFGCP/EMA better medicines for children conference 2016 on optimisation of drug development for the benefit of children (10-11/10/2016)
• Guideline on the qualification and reporting of PBPK modelling and simulation
• Reflection paper on the use of extrapolation in the development of medicine for paediatrics
• Guideline on clinical trials in small populations
• Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP) for the paediatric population
• Guideline on the evaluation of anticancer medicinal products in man  & Addendum on paediatric oncology
• Addendum to the guideline on the evaluation of medicinal products indicated for treatment of bacterial infections to address paediatric-specific clinical data requirements  
• Guideline on recombinant and plasma-derived FVIII products rev. 2
• Guideline on the development of new medicinal products for the treatment of Ulcerative Colitis
• Guideline on clinical investigation of medicinal products in the treatment of epileptic disorders (Rev 3)
• Guideline on the clinical investigation of medicinal products for the treatment of Duchenne and Becker muscular dystrophy  
• Concept paper on the impact of brain immaturity when investigating medicinal products intended for neonatal use  
• Concept paper on the impact of lung and heart immaturity when investigating medicinal products intended for neonatal use
• Concept paper on the impact of liver immaturity when investigating medicinal products intended for neonatal use
• Discussion paper on the impact of renal immaturity when investigating medicinal products intended for paediatric use

• CHMP Safety Working Party's response to the PDCO regarding the use of PEGylated drug products in the paediatric population  
• Concept paper on the involvement of children and young people at the Paediatric Committee (PDCO)
• Guideline on the investigation of medicinal products in the term and preterm neonate
• Reflection paper on formulations of choice for the paediatric population  
• Note of explanation to accompany publication of reflection paper on formulations of choice for the paediatric population
• Concept paper on the impact of brain immaturity when investigating medicinal products intended for neonatal use
• Draft concept paper on the impact of lung and heart immaturity when investigating medicinal products intended for neonatal use
• Draft concept paper on the impact of liver immaturity when investigating medicinal products intended for neonatal use
• Discussion paper on the impact of renal immaturity when investigating medicinal products intended for paediatric use
• Ethical considerations for clinical trials on medicinal products conducted with the pediatric population

Guidelines multidisciplinaires

• CHMP Safety Working Party's response to the PDCO regarding the use of PEGylated drug products in the paediatric population
• Concept paper on the involvement of children and young people at the Paediatric Committee (PDCO)

• Paediatric Gaucher disease : a strategic collaborative approach from EMA and FDA