ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

• CIS 6 431 325 3 - Nplate
• CIS 6 863 846 1 - Nplate

• Risque de thrombocytose
• Risque de réapparition de la thrombopénie à l’arrêt du traitement
• Risque d’augmentation de la réticuline dans la moelle osseuse
• Risque de progression d’une hémopathie maligne sous-jacente ou d’un syndrome myélodysplasique
• Risque de complications thrombotiques, thromboemboliques
• Risque d’erreur médicamenteuse
• Risque potentiel d’immunogénicité (développement d’anticorps (Ac) neutralisants interagissant avec la thrombopoïétine endogène )
• Risque potentiel de fibrose de la moelle osseuse
• Risque potentiel d’hyperleucocytose et d’anémie
• Risque potentiel d’insuffisance rénale
• Insuffisance de données chez la femme enceinte et allaitante

Mise en place de deux études  :

• Étude de suivi de la sécurité d’emploi de Nplate  chez les patients présentant un PTI chronique, menée sur les bases de données médicales de trois pays scandinaves (Danemark, Suède et Norvège)
  Objectif I  :Estimation de l’incidence des anomalies de la moelle osseuse (augmentation de la réticuline et/ou de fibrose) associées à une symptomatologie clinique
  Objectif II  :Estimation de l’incidence des autres risques identifiés et potentiels (hors immunogénicité et erreur médicamenteuse)
  Statut  : étude en cours, résultats intermédiaires annuels, résultats finaux attendus pour 2021
  Résultats intermédiaires (décembre 2010) : 1 704 patients identifiés comme présentant un PTI chronique, dont 27 patients exposés à Nplate. Les données disponibles à ce jour ne remettent pas en cause le profil de sécurité du médicament.
• Une deuxième étude, conduite aux États-Unis, a pour objectif principal d’évaluer les modifications morphologiques de la moelle osseuse  chez les sujets présentant un PTI chronique traités par Nplate
  Statut  : étude en cours, fin prévue en 2014

Constitution de registres  :

• Registre visant à évaluer l’immunogénicité  de Nplate, qui collige les résultats d’analyse des patients européens et américains pour lesquels un test sanguin est demandé au laboratoire. Un rapport est soumis annuellement à la FDA et à l’EMA. Au 31 janvier 2011, parmi les 51 patients testés, des Ac anti-romiplostim ont été retrouvés chez deux d’entre eux mais aucun Ac neutralisant le romiplostim ou la thrombopoïétine endogène n’a été retrouvé chez ces patients
• Registre de suivi des grossesses exposées , mis en place aux Etats-Unis. Une sous-étude est également en cours chez les femmes allaitantes afin de détecter la présence de romiplostin dans le lait maternel.

Mise en place d’un plan de minimisation du risque  comprenant un programme d’information à destination des professionnels de santé (voir rubrique documents de minimisation du risque validés par l’ANSM).

• Mise en place, fin 2011, d’une étude observationnelle rétrospective  afin d’évaluer les conditions réelles de prescription du produit en France. Les résultats sont attendus pour début 2013.

Mise à disposition des prescripteurs (médecins spécialistes en hématologie ou en médecine interne) et des pharmaciens hospitaliers :

• d’un guide d’information  ciblant principalement les risques associés au traitement
• d’un outil d’aide au calcul de la posologie, à la reconstitution et l’administration  de Nplate

• Nplate (romiplostim - Laboratoire Amgen) : modification desmodalités d'adaptation posologique chez les patients présentant un PTI et desmises en garde concernant les patients insuffisants hépatiques présentant unPTI - Lettre aux professionnels de santé - 20/12/2010
• Nplate (romiplostim) : Risque de progression de la maladie vers une leucémie aigüe myeloïde au cours du traitement chez les patients présentant un syndrome myelodysplasique - Lettre aux professionnels de santé - 26/09/2011