ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’est réuni du 23 au 26 juillet 2018 à Londres. Il a rendu 16 avis favorables pour une autorisation de mise sur le marché (AMM) ainsi que 12 avis favorables pour des extensions d’indication.

Avis favorable pour 16 nouvelles AMM de médicaments

Le CHMP a rendu un avis favorable pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché à :

• Onpattro (patisiran) pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez l’adulte atteint de polyneuropathie stade 1 ou 2. Onpattro a bénéficié d’une procédure accélérée réservée aux médicaments présentant un intérêt majeur pour la santé publique et a une désignation de médicament orphelin^[1] .
• Kigabeq (vigabatrin), médicament hybride, pour une utilisation pédiatrique dans le traitement du syndrome de West.
• Slenyto (mélatonine), pour le traitement de l’insomnie chez l’enfant et l’adolescent souffrant de troubles du spectre autistique ou du syndrome de Smith-Magenis.
• Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) dans le traitement de la mucoviscidose, avec une désignation de médicament orphelin¹ .
• Xerava (eravacycline), dans le traitement des infections intra-abdominales compliquées de l’adulte
• Braftovi (encorafenib) and Mektovi (binimetinib), en association dans le traitement du mélanome non résécable ou métastatique exprimant la mutation  BRAF V600. 
• Imfinzi (durvalumab), dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules.
• Verzenios (abemaciclib), dans le traitement de cancer du sein localement avancé ou métastatique.
• Ilumetri (tildrakizumab) dans le traitement du psoriasis en plaques modéré à sévère.

Trois médicaments biosimilaires

• Hulio (adalimumab), dans le traitement de certains désordres inflammatoires ou auto-immuns.
• Pelgraz (pegfilgrastim) and Udenyca (pegfilgrastim), biosimilaires du facteur de croissance hématopoïétique Neulasta, pour réduire la durée et l’incidence de la neutropénie causée par une chimiothérapie.

Trois médicaments génériques

• Deferiprone Lipomed (deferiprone) dans le traitement de la surcharge en fer chez le patient atteint de thalassémie majeure.
• Gefitinib Mylan (gefitinib) dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules.
• Lenalidomide Accord (lenalidomide) dans le traitement du myélome multiple.

Les recommandations du CHMP sont transmises à la Commission Européenne qui rendra les décisions d’octroi d’AMM.

Confirmation des avis négatifs pour 2 nouvelles AMM

Suite aux recours des industriels, les avis négatifs adoptés en mars 2018 pour Dexxience  (betrixaban) qui était proposé pour la prévention du thromboembolisme veineux et pour Eladynos  (abaloparatide) proposé dans le traitement de l’ostéoporose ont été ré-examinés et confirmés.

Un dossier de demande d’AMM a été retiré par l’industriel devant une tendance négative du CHMP pour Raligize  (axalimogene filolisbac) qui était proposé pour le traitement du cancer cervical.

Douze avis positifs pour une extension d’indication

Le CHMP a recommandé d’étendre les indications de :

• Abseamed,  biosimilaire d’Eprex, au traitement de l’anémie symptomatique chez l’adulte atteint d’un syndrome myélodysplasique primaire. 
• Binocrit , biosimilaire d’Eprex, au traitement de l’anémie symptomatique chez le patient adulte atteint d’un syndrome myélodysplasique primaire.
• Epoetin alfa Hexal ,   biosimilaire d’Eprex, au traitement de l’anémie symptomatique chez le patient adulte atteint d’un syndrome myélodysplasique primaire.
• Blincyto (blinatumomab) en monothérapie dans la leucémie aigue lymphoblastique chez l’enfant à partir de 1 an, à précurseur B Philadelphie négatif, CD 19 positive, en cas de maladie réfractaire ou de rechute après une greffe de cellules souches hématopoïétique.   
• Darzalex (daratumumab), en association avec le bortézomib, melphalan et prednisone dans le traitement de première ligne chez le patient atteint de myélome multiple et non éligible à une transplantation de cellules souches.  
• Kalydeco (ivacaftor) au traitement de la mucoviscidose, en association, chez le patient à partir de 12 ans porteurs de certaines mutations.  
• Mekinist (trametinib),   en association avec Tafinlar, au traitement adjuvant du mélanome stade III avec mutation BRAF V600.
• Nucala (mepolizumab) au traitement de l’asthme sévère à éosinophiles chez l’adolescent et l’enfant à partir de 6 ans.  
• Tafinlar (dabrafenib),   en association avec Mekinist (trametinib), en traitement adjuvant du mélanome présentant une mutation BRAF V600, après résection complète
• Xarelto (rivaroxaban) en association avec l’acide acétylsalicylique dans la prévention des événements athérothrombotiques chez l’adulte atteint d’une maladie coronaire ou d’une maladie artérielle périphérique à haut risque d’ischémie.
• Keytruda (pembrolozumab) au traitement de certains cancers du poumon non à petites cellules et de certains cancers de la tête et cou épidermoïdes.

Avis négatifs pour une extension d’indication

• Opdivo (nivolumab) and Yervoy (ipilimumab) en association dans le traitement du carcinome rénal.
• Blincyto (blinatumomab) après traitement par B précurseur de la leucémie aigue lymphoblastique.

Deux dossiers pour des demandes d’extension ont été retirés par les industriels devant une tendance négative du CHMP : Opdivo (nivolumab) pour le traitement du cancer de l’estomac et Sutent (sunitinib) pour le traitement des cancers du rein à haut risque après chirurgie. 

Confirmation des restrictions d’utilisation pour Xofigo (radium 223)  

Le CHMP a confirmé l’avis du PRAC de début juillet 2018 concernant la restriction d’utilisation de Xofigo à la troisième ligne de traitement pour les patients atteints de cancer de la prostate métastatique et ne pouvant recevoir d’autre traitement.

Lire aussi

• Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 23-26 juillet 2018 - Site EMA

^{[1] Le maintien du statut de médicament orphelin sera à confirmer lors du prochain Comité des médicaments orphelins (COMP)}