ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

 Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 09 au 11 décembre à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations^[1]   déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session 22 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins, ainsi que des avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 22 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

• Le lymphome/ leucémie à cellules T (vecteur lentiviral  possédant à sa surface la glycoprotéine G du Virus de la Stomatite Vésiculeuse (VSV-G) de sérotype Indiana ; vecteur lentiviral  possédant à sa surface la glycoprotéine G du Virus de la Stomatite Vésiculeuse (VSV-G) de sérotype New Jersey)

• L’insuffisance placentaire (vecteur adénoviral de sérotype 5 contenant l’isoforme D du VEGF sous le contrôle du promoteur CMV))
• La leucémie aiguë myéloïde (cellules CD133+ issues de sang de cordon ombilical allogénique amplifiées ex vivo associées à des cellules CD133- issues de sang de cordon ombilical allogéniques non amplifiées)
• Le neuroblastome (anticorps monoclonal chimérique anti-GO-acetyl D2)
• Le syndrome d’Aicardi-Goutières (emtricitabine ; Tenofovir disoproxil fumarate)
• Le cancer du pancréas (Herpes simplex virus  de type 1 contenant le gène B-myb sous le contrôle de promoteur tumeur spécifique)
• La cystite interstitielle (Pentosan polysulfate sodium )
• L’aspartylglucosaminurie (aspartylglucosaminidase humaine recombinante)
• La calciphylaxie (sodium thiosulfate)
• Le déficit congénital en facteur VII (vecteur viral adéno-associé de sérotype 8 contenant le gène du facteur VII humain)
• La prévention de la réaction du greffon versus l’hôte (cellules mononucléaires de sang périphérique allogéniques  au state précoce d’apoptose)
• L’ataxie spinocérébelleuse (ceftriaxone)
• La mucopolysaccharidose de type IIIB (syndrome de Sanfilippo B) (protéine de fusion chimérique d’alpha-N-acetylglucosaminidase humain recombinant couplé à l’IGF2 humain)
• Le lymphome diffus à grandes cellules B (Anticorps monoclonal humanisé Fc anti-CD19)
• Le cancer de l’ovaire ( N-methyl-4-({4-[({3-methyl(methylsulfonyl)aminopyrazin-2-yl}methyl)amino]-5-(trifluoromethyl)pyrimidin-2-yl}amino)benzamide hydrochloride)
• Le mésothéliome malin (arginine deiminase recombinante pegylée)
• Les tumeurs stromales gastrointestinales (ponatinib)
• L’hypophosphatasie (alkaline phosphatase humaine recombinante)
• Le syndrome de Wolfram (sodium valproate)
• Le myélome à plasmocytes (peptide signal synthétique de la Mucine-1 humaine (acides aminés 1-21))

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

• OFEV (nintedanib) pour la fibrose pulmonaire idiopathique
• Cerdelga (eliglustat) pour la maladie de Gaucher

Lire aussi

• Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report on the review of applications for orphan designation (12/12/2015) - Communiqué du sur site EMA  
• Retour sur la réunion de novembre 2014 du Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments (27/11/2014)  - Point d'Information  

^{[1]  La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.}