Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de février 2017 - Point d'Information

14/03/2017
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 14 au 16 février 2017 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments "orphelins".  Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • La maladie de Niemann–Pick (acetylleucine),
  • La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense),
  • Le syndrome de Lennox-Gastaut (cannabidiol),
  • Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (inebilizumab),
  • Les tumeurs de la granulosa (kétoconazole, megestrol acétate),
  • Le sarcome des tissus mous (médicament chimique),
  • La maladie de Fabry (thérapie génique),
  • Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique),
  • La gangliosidose à GM1 (thérapie génique),
  • La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire),
  • La thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger (thérapie cellulaire),
  • La mucoviscidose (peptide),
  • Le cancer de l’ovaire (nanoparticules de camptothécine)

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

Lire aussi

[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.