Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de mai 2014 - Point d'information

06/06/2014
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni les 13 et 14 mai à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1]  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments "orphelins".

Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 10 désignations de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut d’orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 10 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • La mucoviscidose  (1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropanecarboxamide),
  • L’aspergillose invasive  (isavuconazonium sulfate),
  • La maladie de Stargardt[2]  (mélange de vecteurs viraux adéno-associés de sérotype 8 contenant les moitié de séquences 5’ et 3’ du gène humain ABCA4 ),
  • Le syndrome d’Usher [3]   (mélange de 2 vecteurs viraux de sérotype 8 contenant les moitié de séquences 5’ et 3’ du gène humain MYO7A ),
  • La choroïdérémie  (vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 contenant le gène humain REP1 ),
  • Le pemphigus chronique bénin familial  (afamélanotide),
  • Le syndrome de Prader Willi [4]   (béloranib),
  • Le lymphome lymphocytaire à petits lymphocytes/ Leucémie lymphocytaire chronique  (anticorps monoclonal anti CD 19 lié à un fragment Fc humanisé),
  • La cholangite sclérosante primitive  (acide norursodeoxycholique),
  • Le traitement de la pré-éclampsie  (alpha-1 microglobuline humaine recombinante).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un  médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une extension d’indication à l’autorisation de mise sur le marché :

  • Nexavar  (sorafénib) dans le traitement du carcinome thyroïdien différencié, en progression, localement avancé ou métastatique.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne.

Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation.
Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.

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[1]  La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tout autre médicament, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.
[2]  Pathologie de fond d’œil associant une baisse d’acuité visuelle bilatérale à des lésions rétiniennes particulières.  
[3]  Affection associant une dégénérescence pigmentaire de la rétine et une surdité de perception bilatérale.
[4]  Syndrome rare du nourrisson associant une hypotonie musculaire avec une adynamie.

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