Points d'information
précédentEn mai 2004, l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) a autorisé la reprise des inclusions dans l'essai clinique de thérapie génique visant à traiter le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS-X) mené par les équipes des Pr. Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo à l'Hôpital Necker-Enfants Malades de l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (communiqué de presse du 9 juin 2004 ).
Cet essai, qui incluait 11 patients, avait été suspendu en octobre 2002 à la suite de la survenue d'une première complication se caractérisant par une prolifération anormale et monoclonale de lymphocytes T (communiqué de presse du 3 octobre 2002 ). Depuis, la même complication chez un autre patient, avait été notifiée fin 2002 à l'Afssaps par les investigateurs (communiqué de presse du 15 janvier 2003 ). L'une des deux complications a conduit au décès du patient en octobre dernier, l'autre patient est en rémission.
Depuis la reprise de l'essai, un seul patient supplémentaire a été traité à ce jour par thérapie génique, conformément aux amendements apportés au protocole par les investigateurs. Ces modifications (portant notamment sur la dose de cellules administrées, les critères d'inclusion, l'âge des patients…) qui ont été proposées pour tenter de répondre au risque de mutagenèse insertionnelle, ont fait l'objet d'une autorisation par l'Afssaps.
L'Afssaps a été informée le 18 janvier 2005 de la survenue de la même complication chez un troisième enfant âgé de 9 mois au moment du traitement, administré en avril 2002. Cette complication se traduit par une lymphoprolifération de type T, dont les caractéristiques ne sont pas encore identifiées.
Des études sont actuellement en cours pour typer cette lymphoprolifération. A la suite de cette information, la décision de suspendre l'essai une nouvelle fois a été prise par les investigateurs et le promoteur en accord avec l'Afssaps, dans l'attente du résultat des données en cours d'investigation.
Contact : Aude Chaboissier Tél. 01 55 87 30 33 - aude.chaboissier@afssaps.sante.fr