Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) de juillet 2014 - Point d'Information

27/08/2014
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 08 au 10 juillet à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations  déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 27 désignations de médicaments orphelins et un avis défavorable pour un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 27 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

  • Maladie de Fabry  ((3S)-1-azabicyclo[2.2.2]oct-3-yl{2-[2-(4-fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl}carbamate)
  • Myopathie de Duchenne  (17α,21-dihydroxy-16α-methyl-pregna-1,4,9(11)-triene-3,20-dione)
  • Syndrome de Schnitzler  (gevokizumab)
  • Mucoviscidose  (association de lumacaftor et d’ivacaftor à dose fixe)
  • Déficit congénital en facteur VII   (facteur VIIa recombinant modifié avec 3 séquences terminales de la gonadotropine chorionique humaine β)
  • Hémophilie A  (facteur VIIa recombinant modifié avec 3 séquences terminales de la gonadotropine chorionique humaine β)
  • Hémophilie B  (facteur VIIa recombinant modifié avec 3 séquences terminales de la gonadotropine chorionique humaine β)
  • Syndrome myélodysplasique  (Protéine de fusion recombinante consistant en une forme modifiée du domaine extracellulaire du récepteur IIB de l’activine humaine qui se lie au domaine Fc de l’IgG1 humaine)
  • Déficit en apolipoprotéine A-I  (complexe d’apolipoprotéine A-I recombinante humaine et de phospholipides)
  • Déficit du transporteur à ATP-binding cassette A1  (complexe d’apolipoproteine A-I recombinante humaine et de phospholipides)
  • Dysplasie bronchopulmonaire  (rétinol)
  • Polykystose hépatique autosomique dominante  (ascorbate de sodium et bisulfite de ménadione de sodium)
  • Pancréatite aiguë  (ulinastatin)
  • Cancer du poumon à petites cellules  (2-(2-methyl-5-nitro-1H-imidazol-1-yl)ethylsulfamide)
  • Leucémie aiguë myéloïde  (4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluoro-phenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidine-2-carbonyl]-amino}-3-methoxy-benzoic acid ; (Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluoromethyl)phenyl)-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-N'-(pyrazin-2-yl)acrylohydrazide)
  • Syndrome de Crigler-Najjar  (vecteur viral adeno-associé de sérotype 8 contenant le gène humain UGT1A1)
  • Lymphome T cutané  (anticorps monoclonal humanisé IgG1 anti KIR3DL2 humain)
  • Déficit en pyruvate kinase  (vecteur lentiviral contenant le gène humain de la pyruvate kinase (PKLR)) hépatique et  érythrocytaire)
  • Prévention des lésions d’ischémie-reperfusion associée à la transplantation d’organe solide  (conjugué macromoléculaire de l’héparine sodique et de polymère)
  • Lymphome B diffus à grandes cellules  (Obinutuzumab ; (Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluoromethyl)phenyl)-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-N'-(pyrazin-2-yl)acrylohydrazide)
  • Mastocytose  (diamine oxydase recombinante humaine)
  • Hémoglobinurie paroxystique nocturne  (S3,S13-cyclo(D-tyrolsyl-L-isoleucyl-L-cysteinyl-L-valyl-1-methyl-L-tryptophyl-L-glutaminyl-L-aspartyl-L-tryptophyl-N-methyl-L-glycyl-L-alanyl-L-histidyl-L-arginyl-L-cysteinyl-N-methyl-L-isoleucinamide)
  • Cirrhose biliaire primitive  (variant du facteur 19 de croissance des fibroblastes humain recombinant)
  • Encéphalomyopathie mitochondriale neurogastrointestinale (produit de thérapie génique contenant le gène humain TYMP)
  • Cancer du pancréas  ([5-amino-1-(4-fluoro-phenyl)-1H-pyrazol-4-yl]-[3-(2,3-dihydroxy-propoxy)-phenyl]-methanone).

Le COMP a également rendu un avis défavorable pour la désignation médicament orphelin d’un médicament dans la polykystose rénale autosomique dominante.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000  qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance.
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