Une ATU cohorte peut être délivrée à titre exceptionnel pour certains médicaments lorsque les conditions suivantes sont remplies :
- ces médicaments sont destinés à traiter des maladies graves ou rares
- il n’existe pas de traitement approprié
- la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
-
l’efficacité et la sécurité du médicament sont fortement présumées
- au vu des résultats d’essais thérapeutiques auxquels il a été procédé en vue d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM)
- et cette demande d’AMM a été déposée ou le demandeur s’engage à la déposer dans un délai déterminé
Les ATU cohorte sont subordonnées à la mise en place d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations concernant:
- l'efficacité
- les effets indésirables
- les conditions réelles d’utilisation et les caractéristiques de la population traitée par le médicament
Elles sont octroyées à la demande du titulaire des droits d’exploitation de l’ATU.
La demande d’ATU cohorte peut être refusée lorsqu’un ou plusieurs des critères ci-dessus ne sont pas remplis.