Un essai clinique est une recherche biomédicale organisée et pratiquée sur l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales.
Les essais cliniques portant sur les médicaments ont pour objectif, selon le cas, d'établir ou de vérifier certaines données pharmacocinétiques
(modalités de l'absorption, de la distribution, du métabolisme et de l'excrétion du médicament), pharmacodynamiques
(mécanisme d'action du médicament notamment) et thérapeutiques
(efficacité et tolérance) d'un nouveau médicament ou d'une nouvelle façon d'utiliser un traitement connu.
L'essai peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain.
Pour débuter, l'essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (C.P.P.) et une autorisation de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
Le CPP rend son avis sur les conditions de validité de la recherche, notamment au regard de :
Pendant toute la durée de l'essai, l'ANSM est tenue informée des effets indésirables graves et inattendus pouvant être liés au médicament expérimental et de tout fait nouveau lié à la recherche susceptible de remettre en cause la sécurité des personnes se prêtant à la recherche ; elle peut prendre toute décision concernant ces essais (suspension, interdiction).
L'objectif, les conditions de réalisation et de déroulement de l'essai, les modalités d'inclusion, d'information, de traitement et de surveillance des personnes participant à l'essai par les médecins investigateurs et les procédures de recueil des informations sur l'efficacité et la tolérance des médicaments sont notamment définis dans un protocole préétabli.
Le promoteur est la personne physique ou morale qui prend l'initiative de l'essai clinique.
Il peut être un laboratoire pharmaceutique (français ou étranger), un prestataire de service, une association, un établissement de soins, une personne physique (par exemple un médecin).
L'investigateur dirige et surveille la réalisation de l'essai clinique.
Pour les essais cliniques de médicaments c'est un médecin justifiant d'une expérience appropriée. Pour les essais cliniques concernant le domaine de l'odontologie, un chirurgien dentiste conjointement à un médecin justifiant d'une expérience appropriée, peut exercer la direction et la surveillance de la recherche.
Lorsque le promoteur confie la réalisation d'un essai clinique à plusieurs investigateurs (essais multicentriques), il désigne parmi ceux-ci un investigateur coordonnateur.
Un essai clinique ne peut être mené sans information préalable de la personne sur laquelle est mené l'essai et sans qu'elle ait donné son consentement éclairé.
Avant d'accepter ou de ne pas accepter de participer à un essai clinique, la personne est informée par le médecin qui dirige l'essai ou un médecin qui le représente :
Les informations communiquées sont résumées dans un document écrit remis à la personne. Le consentement est donné par écrit.
Pour chaque essai clinique, il existe des critères spécifiques d'inclusion des participants dans l'essai.
Ces critères sont en général basés sur l'âge, la maladie et les antécédents médicaux de la personne.
Les critères d'inclusion ne sont pas destinés à rejeter une personne à titre personnel mais ils sont destinés à sélectionner les participants de façon appropriée afin de ne pas leur faire encourir de risques excessifs s'ils sont amenés à réaliser l'essai.