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Médicaments en pédiatrie

Missions de santé publique : les actions en pédiatrie de l’ANSM

pediatrie

L’Agence, engagée à améliorer la prise en charge thérapeutique de l’enfant et l’adolescent, veille à la sécurité des médicaments qui lui sont destinés.
Elle évalue et contribue au développement des médicaments en pédiatrie (jusqu’à l’âge de 17 ans inclus) dans les domaines suivants :

  • Plans d’Investigation Pédiatriques (PIPs), nécessaires avant toute demande d’AMM,Essais cliniques
  • Avis scientifiques
  • Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)
  • Autorisations temporaires d’utilisation (ATU)
  • Recommandations temporaires d’utilisation (RTU)
  • Préparations hospitalières à usage pédiatrique

Plus largement, l’ANSM fournit des informations relatives aux besoins thérapeutiques et aux médicaments pédiatriques.

Elle apporte également son expertise sur des sujets généraux, scientifiques et réglementaires : Recommandations pédiatriques, réponse aux saisines émises par les instances internes de l’agence ou extérieures.

Les représentants permanents de l’ANSM au Comité Pédiatrique Européen ("Delegate" et "Alternate") participent activement depuis 2007 au développement et à l’évaluation des médicaments adaptés aux enfants aux niveaux européen et national.

Son Groupe de Travail Pédiatrie (GTP) pluridisciplinaire contribue à l’évaluation des PIPs et à la réflexion stratégique sur les actions à mettre en place au niveau national dans le cadre du nouveau règlement européen ainsi que les activités transversales citées ci-dessus.

>> Consulter les décisions de nomination, ordres du jour et comptes-rendus de séances

Un sous-groupe de représentants des associations patients , dédié aux médicaments pour les enfants, contribue également à ces missions.

Innovation et développement thérapeutique

L’ANSM accompagne les industriels et les professionnels de santé dans le développement de médicaments adaptés aux enfants.

Ainsi, les attributions de l’entité pédiatrique incluent les missions spécifiques suivantes, de façon non exhaustive :

  • avis consultatif général sur des sujets d’évaluation, notamment sur des points de sécurité sanitaire, d’AMM de médicaments en pédiatrie ou de santé publique
  • participation à l’élaboration de documents et de référentiels scientifiques pédiatriques au niveau  européen (recommandations thérapeutiques) et participation à des congrès nationaux et internationaux
  • participation à l’évaluation des avis scientifiques et des dossiers innovations sur des questions pédiatriques générales ou spécifiques au niveau européen ou national, notamment sur des points de sécurité sanitaire, d’AMM de produits ou de santé publique
  • contribution aux orientations stratégiques (actuelles et futures) concernant le règlement EU et son application au niveau européen et national
  • participation à la définition et la mise en place de communication de l’ANSM sur la pédiatrie au niveau national

Règlement pédiatrique européen

Le règlement pédiatrique européen   a pour but:

  • de faciliter le développement et l’accès aux médicaments pour la population pédiatrique,
  • d’assurer un haut degré de qualité quant à la recherche, l’évaluation et à l’autorisation de mise sur le marché des médicaments à usage pédiatrique,
  • d’améliorer la mise à disposition d’informations sur l’utilisation des médicaments chez l’enfant.

Ces objectifs doivent être atteints sans soumettre la population pédiatrique à des essais cliniques inutiles et sans retarder l'autorisation de médicaments destinés à d'autres tranches d'âge de la population.

Le  Comité européen pédiatrique  (PDCO)

Le PDCO est responsable de la coordination des activités relatives aux médicaments pédiatriques au sein de l’Agence Européenne du Médicament (EMA).

Il est notamment responsable de l’évaluation des PIPs, qui déterminent les études nécessaires à réaliser en pédiatrie pour autoriser un médicament. La firme y décrit l’ensemble des mesures et études pharmaceutiques (formulation(s) adaptée(s)), précliniques études juvénile(s)) et cliniques (dose, efficacité et sécurité) à réaliser pour développer des médicaments en pédiatrie, pour différentes catégories d’âge.

Ils sont obligatoires , conformément au Règlement Pédiatrique Européen :

  • avant toute nouvelle demande d’AMM, européen ou national pour une spécialité pharmaceutique (article 7 du règlement pédiatrique européen)
  • avant toute demande de modification de l’AMM relative à une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d’administration (article 8) pour des spécialités déjà autorisées mais protégées par des droits de brevet ou un Certificat Complémentaire de Protection
  • lors d’une demande d’un paediatric-use marketing authorisation  (PUMA), en vue d’un usage pédiatrique (indication, dosage, forme pharmaceutique ou voie d’administration appropriée). Le PUMA concerne les médicaments déjà autorisés mais n'étant  plus couverts par des droits de brevet ou de Certificat Complémentaire de Protection (art. 30).  

Enfin, le comité pédiatrique se charge de vérifier le respect des études et mesures décidées dans le cadre du PIP. Ces vérifications sont indispensables afin que les firmes puissent soumettre leur demande initiale ou de modification de l’AMM. En contrepartie, les entités responsables du développement  bénéficient de mesures de protection accrues après la mise-en-œuvre du développement approuvé dans le cadre d'un PIP.

exclamation

Entré en vigueur le 26 janvier 2007, le Règlement Européen  (N°1901/2006)  impose aux firmes pharmaceutiques de déposer auprès du Comité européen Pédiatrique  (PDCO) un Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP), après la phase 1, quand la pharmacocinétique du médicament dans la population adulte est établie.

Lire aussi

Le PDCO peut également octroyer :

des dérogations ("waiver") :

Lorsque le développement des médicaments en pédiatrie n’est pas nécessaire ou approprié, sur une catégorie d’âge ou toute la population pédiatrique, selon les raisons statuées par le règlement pédiatrique européen (article 7). Il existe une liste des dérogations des indications en fonction des classes thérapeutiques pour la population pédiatrique.

des demandes de report ("deferral")  :

Celles-ci permettent aux laboratoires pharmaceutiques de décaler tout ou partie du développement des médicaments en pédiatrie après l’AMM adulte, jusqu’à ce que la preuve de leur efficacité et sécurité d’utilisation chez l’adulte soit apportée.

Les médicaments génériques, "hybrides", biosimilaires, ceux contenant une ou plusieurs substances actives d’usage médical bien établi, les médicaments traditionnels à base de plantes et les médicaments homéopathiques sont exclus de cette obligation de soumission sous l’article 7 ou 8 (art. 9) .
En savoir plus sur  les Plans d’Investigation Pédiatriques (PIPs)

Autres missions imposées par le  Règlement Pédiatrique Européen

L’ANSM  prend également en charge les nombreuses missions additionnelles que le règlement européen pédiatrique N° 1901/2006 assigne aux agences nationales de santé et de sécurité sanitaire telles que :  

  • Contribuer aux recommandations générales émises par l’EMA pour le développement de médicaments pédiatriques
  • Soutenir le développement des réseaux européens dédié à la recherche pédiatrique (European Paediatric Network  EnprEMA ) et à l’investigation clinique dans le domaine des médicaments en Pédiatrie
  • Contribuer au développement de l’évaluation des données post-AMM en pédiatrie, dont les registres par maladie
  • Améliorer l’accès du public à diverses informations sur les thérapeutiques en pédiatrie, avec mise en place de deux bases de données :
    -  base de données européenne des essais cliniques en pédiatrie (EUDRACT )
    -  base de données des médicaments autorisés en pédiatrie en Europe  (Eudrapharm )
  • Evaluer des études cliniques comportant des données pédiatriques soumises par les titulaires d’AMM de médicaments autorisés dans la Communauté Européenne dans le cadre du " Paediatric worksharing", au plus tard 6 mois après la fin des essais cliniques (Articles 45 & 46 of the regulation of the european parliament and of the council No 1901/2006” ) 
  • Participer au groupe de coordination sur les procédures de reconnaissance mutuelles/ décentralisée (Co-ordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures-Human, CMDh )

Dans le cadre de l’article 42, l’ANSM a contribué avec les autres pays membres à un état des lieux sur l’utilisation hors AMM et sans AMM des médicaments chez l’enfant :

 

 

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