ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

L’action de l’ANSM commence très en amont de la mise sur le marché d’un produit de santé.
L’ANSM délivre les autorisations d’ouverture des établissements pharmaceutiques  pour plusieurs types d’activité : la distribution, l’importation, la fabrication et l’exploitation. Elle réalise des programmes d’inspections des établissements .  

Elle apporte une aide aux industriels qui souhaitent développer un produit de santé en donnant un avis scientifique indépendant ou en apportant une aide pour la qualification des produits de santé "frontières" afin que leur développement soit assuré dans le cadre réglementaire adapté.

L’Agence délivre les autorisations d’essais cliniques (AEC) ou de modifications substantielles (AMS)  portant sur les produits de santé et hors produits de santé, et statue sur les refus, suspension et interdiction d’essais cliniques.  Elle évalue la sécurité et la qualité des produits utilisés au cours de la recherche, avec l’objectif de s’assurer que la sécurité des personnes se prêtant à la recherche biomédicale est garantie. Elle réalise pour cela des inspections des installations en charge de ces essais . Elle surveille les effets indésirables graves et inattendus, les faits nouveaux, cliniques ou non cliniques, susceptibles de porter atteinte à la sécurité des personnes. Quand elle le juge nécessaire, l’agence demande aux industriels de réaliser des essais cliniques contre comparateurs et contre placebo.

L’Agence évalue, dans un cadre européen, les plans d’investigation pédiatriques  (PIP) destinés à promouvoir, avant ou après l’AMM, le développement de médicaments adaptés aux enfants.

Pour permettre l’accès aux produits les plus innovants avant leur mise sur le marché, pour le traitement de maladies rares ou graves, l’ANSM délivre des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de cohorte  jusqu’à l’obtention de l’AMM. Des ATU nominatives  sont également délivrées à la demande de prescripteurs pour des malades atteints de maladies rares ou graves, sans alternative thérapeutique disponible et ne pouvant être inclus dans un essai clinique.